MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc. एक इन विवो जीनोम एडिटिंग कंपनी है जो रोगियों के लिए उपचारात्मक आनुवंशिक दवाओं के निर्माण हेतु अपनी मालिकाना तकनीकों का लाभ उठा रही है। कंपनी अपनी सिग्नेचर जीन एडिटिंग सिस्टम को बेहतर बनाने के लिए मशीन लर्निंग और आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस का उपयोग करती है। MGX-001 इसका, पूर्ण स्वामित्व वाला विकास कार्यक्रम है जो हीमोफिलिया A के लिए है, जहाँ कंपनी ने गैर-मानव प्राइमेट्स (NHPs) में एक बार के उपचार से लक्षित जीनोम एडिटिंग और टिकाऊ जीन अभिव्यक्ति का प्रदर्शन किया है, और एक समग्र प्रोफ़ाइल जो संभवतः सर्वोत्तम-इन-क्लास उपचार विकल्पों के साथ प्रतिस्पर्धी है। MGX-001 को हीमोफिलिया A वाले वयस्कों और बच्चों में रक्तस्राव की घटनाओं और जोड़ों की क्षति से एक बार के प्रशासन से उपचारात्मक, आजीवन सुरक्षा प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।