Vertex PharmaceuticalsVRTX

Vertex Pharmaceuticals एक वैश्विक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो गंभीर बीमारियों के उपचार के लिए छोटे-अणु दवाओं की खोज और विकास करती है। इसके प्रमुख दवाएं सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए Kalydeco, Orkambi, Symdeko, और Trikafta/Kaftrio, और Alyftrek हैं, जहां Vertex की थेरेपी विश्व स्तर पर देखभाल का मानक बनी हुई है। Vertex ने Casgevy, बीटा थैलेसीमिया और सिकल सेल रोग के लिए एक जीन-एडिटिंग थेरेपी, और Journavx, वयस्कों में मध्यम से गंभीर तीव्र दर्द के उपचार के लिए स्वीकृत एक गैर-ओपिओइड दर्द निवारक दवा के माध्यम से अपने पोर्टफोलियो में विविधता लाई है। इसके अतिरिक्त, Vertex APOL1-मध्यस्थता वाली किडनी रोगों के छोटे-अणु अवरोधकों का मूल्यांकन कर रहा है। Vertex टाइप 1 मधुमेह के लिए एक संभावित कार्यात्मक इलाज प्रदान करने के लिए सेल थेरेपी की भी जांच कर रहा है।