REGENXBIO, Inc. · surat respons lengkap (BL 125840)

Kutipan sumber

g YN U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION STN Kami: BL 125840/0 SURAT RESPONS LENGKAP 7 Februari 2026 REGENXBIO, Inc. Perhatian: Steve Pakola, MD 9804 Medical Center Drive Rockville, MD 20850 Kepada Dr. Pakola: Silakan merujuk ke Aplikasi Lisensi Biologis Anda (1b) (4) , untuk clemidsogene lanparvovee, (1) Kami telah menyelesaikan tinjauan semua pengajuan yang Anda buat terkait dengan BLA ini. Setelah tinjauan lengkap kami, kami menyimpulkan bahwa kami tidak dapat memberikan persetujuan akhir karena kekurangan yang diuraikan di bawah. Anda mengajukan BLA untuk clemidsogene lanparvovec, terapi gen untuk indikasi yang diminta yaitu pengobatan pasien dengan mukopolisakaridosis tipe II (MPS II, sindrom Hunter). Indikasi luas yang Anda minta menyiratkan baik jenis neuronopatik maupun yang di

openFDA