Catatan sumber primer
MaterialPermohonan diajukan
REGENXBIO menyelesaikan pemberian dosis pada studi konfirmatori RGX-202, merencanakan BLA pada Q3 2026
REGENXBIO telah menyelesaikan pemberian dosis pada studi konfirmatori RGX-202 untuk distrofi otot Duchenne, menyelesaikan program registrasi. Perusahaan kini merencanakan untuk mengajukan BLA melalui jalur persetujuan dipercepat pada Q3 2026, dengan potensi persetujuan FDA ditargetkan pada paruh kedua 2027. BLA akan mencakup data keamanan dari 63 pasien dan data efikasi dari kohort pivotal 30 pasien.
Fakta utama
- Diajukan
- 24 Jun 2026, 11.05
- Peristiwa
- Permohonan diajukan
- Arah
- Positif
- Perusahaan
RGNXREGENXBIO- Aset
- RGX-202
- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- total N
- 63
- pivotal N
- 30
- functional data N
- 9
- microdystrophin expression
- >93% at Week 12
Kutipan sumber
REGENXBIO Menyelesaikan Pemberian Dosis pada Studi Konfirmatori RGX-202, Menandai Penyelesaian Program Pengembangan Registrasi dan Mendukung Pengajuan BLA yang Direncanakan pada Q3 2026 REGENXBIO Menyelesaikan Pemberian Dosis pada Studi Konfirmatori RGX-202, Menandai Penyelesaian Program Pengembangan Registrasi dan Mendukung Pengajuan BLA yang Direncanakan pada Q3 2026 Berita disediakan oleh REGENXBIO Inc. 24 Jun 2026, 07:05 ET Bagikan artikel ini Bagikan ke X Bagikan artikel ini Bagikan ke X Studi konfirmatori diselesaikan lebih awal dari jadwal karena permintaan pasien yang kuat dan minat investigator yang kuat Sesuai rencana untuk memulai BLA pada Q3 2026 melalui jalur persetujuan dipercepat mendukung potensi persetujuan pada 2H 2027 ROCKVILLE, Md. , 24 Juni 2026 /PRNewswire/