Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
SLDB: Data Interim INSPIRE DUCHENNE; Pertemuan FDA Direncanakan H1 2026
The 8-K melaporkan data positif interim Fase 1/2 dari 23 peserta yang menunjukkan rata-rata ekspresi mikrodistrofin 58% dan korelasi kuat dengan pemulihan DAPC serta biomarker perlindungan otot. Perusahaan telah memajukan pertemuan FDA yang direncanakan ke H1 2026 untuk membahas jalur registrasi potensial, termasuk persetujuan dipercepat, setelah 30 peserta diberi dosis dan memulai IMPACT DUCHENNE Fase 3 di luar AS.
Fakta utama
- Diajukan
- 3 Nov 2025, 22.15
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
SLDBSolid Biosciences- Aset
- SGT-003
- Sumber
- SEC 8-K
- Keyakinan
- Bersumber
- diberi dosis
- 23 peserta per 31 Okt 2025
- nNOS IF
- 26% rata-rata
- tren LVEF
- rentang normal (60-69%)
- penurunan CK
- 34% Hari 90, 42% Hari 360
- target dosis
- 30 peserta pada awal 2026
- salinan vektor
- 13 per inti
- penurunan cTnI
- 31% Hari 90, 70% Hari 360
- microdystrophin IF
- 51% rata-rata
- microdystrophin MS
- 58% rata-rata
- microdystrophin WB
- 58% rata-rata
- beta sarcoglycan IF
- 50% rata-rata
Kutipan sumber
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences Melaporkan Hasil Keuangan Kuartal Ketiga 2025 dan Memberikan Pembaruan tentang Kemajuan Uji Klinis INSPIRE DUCHENNE dan Diskusi Regulasi yang Direncanakan - Duchenne (SGT-003): 23 peserta telah diberi dosis dalam uji coba INSPIRE DUCHENNE per 31 Oktober 2025; Solid memperkirakan total 30 peserta akan diberi dosis pada awal 2026, kemudian berencana bertemu dengan FDA untuk membahas jalur registrasi potensial di H1 2026 - - SGT-003 umumnya dapat ditoleransi dengan baik menggunakan regimen imunomodulasi profilaksis steroid saja; pemantauan keamanan jantung terus menunjukkan penurunan cedera jantung dan sinyal awal normalisasi fungsi jantung - - Data biopsi Hari 90 dari 10 peserta yang diobati (usia 5-10) menunjukkan