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決定級トップライン結果
Arcturus Reports Positive Interim Phase 2 Data for ARCT-810 in OTC Deficiency
Arcturusは、OTC欠損症に対するARCT-810の第2相中間結果が良好であることを発表し、一般的に安全で忍容性が高く、空腹時アンモニアおよびグルタミン値を正常範囲内に低減または維持したことを示しました。同社はまた、良好なFDAのフィードバックを受けて、2026年末近くに次世代候補ARCT-2601（LUNAR 2.0使用）を進行中の第2相試験に組み込む予定です。
主要事実
出典の抜粋
Arcturus Therapeutics Announces Interim OTC Deficiency Phase 2 Results and Introduces LUNAR 2.0(TM) Next-Generation mRNA Delivery Platform Arcturus Therapeutics Announces Interim OTC Deficiency Phase 2 Results and Introduces LUNAR 2.0(TM) Next-Generation mRNA Delivery Platform Arcturus Therapeutics Announces Interim OTC Deficiency Phase 2 Results and Introduces LUNAR 2.0™ Next-Generation mRNA Delivery Platform ARCT-810 generally safe and well tolerated, demonstrating encouraging activity across key urea cycle biomarkers in ongoing Phase 2 study LUNAR 2.0™ produces greater than 30-fold higher protein expression in multiple NHP studies – unlocks new therapeutic opportunities ARCT-2601, an OTC deficiency therapeutic candidate utilizing LUNAR 2.0™, to be integrated by YE 2026 into ongoing