バイオ医薬 · FDA承認

aflibercept · NCT07705555 レジストリ更新

国: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

dabogratinib · NCT07265947 レジストリ更新

国: {'total_sites': 25, 'us_sites': 19} → {'total_sites': 26, 'us_sites': 20}

brepocitinib · NCT05437263 レジストリ更新

ステータス: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; 完了: 2026-07 → 2026-09-09

daraxonrasib · NCT07252232 レジストリ更新

国: {'total_sites': 66, 'us_sites': 35} → {'total_sites': 74, 'us_sites': 40}

darovasertib · NCT07804186 レジストリ更新

国: {'total_sites': 1, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 11}

selinexor · NCT04756401 レジストリ更新

主要完了: 2024-09-30 → 2025-08-29; 登録: 52 → 8; 主要アウトカム: ['微小残存病変 (MRD) 陰性状態の割合'] → ['微小残存病変 (MRD) 陰性状態の割合']

povorcitinib · NCT06855498 レジストリ更新

国: {'total_sites': 318, 'us_sites': 94} → {'total_sites': 297, 'us_sites': 87}

rezatapopt · NCT04585750 レジストリ更新

主要完了: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy: コロラド州DRMS、JD-8鉱山許可の承認を推奨

コロラド州DRMSがJD-8鉱山許可申請の完全性判定および承認を推奨するスタッフ勧告を発行しました。コロラド州鉱山土地再生委員会は、2026年10月14日から15日にかけて正式な公聴会を開催し、申請を審議します。

Jazz Pharmaceuticals、Actio Biosciencesを8億2,000万ドルで買収完了

Jazz Pharmaceuticalsは、Actio Biosciencesを8億2,000万ドルの前払い金で買収完了した。この買収により、KCNT1関連てんかん向けの臨床段階治療薬であるABS-1230がJazzのパイプラインに加わる。この取引は、Jazzのてんかんポートフォリオと希少疾患への注力を強化することを目的としている。

Summit、WCLC 2026で更新されたHARMONi OSデータを発表

2026年6月のデータカット更新により、グローバルHARMONi試験でivonescimabと化学療法の併用による持続的なOS改善が示された（HR 0.76、nominal p=0.0151）。西側患者でも一貫したベネフィットが確認された（HR 0.76）。Akesoはまた、ivonescimab単剤療法がpembrolizumabを上回るHARMONi-2 OSの肯定的な結果を発表した（HR 0.73、p=0.009）。新たな安全性シグナルは観察されなかった。

Vertex、Lindsey Vonnと提携しJOURNAVX（suzetrigine）をプロモート

本プレスリリースは、JOURNAVXの認知度向上を目的としたLindsey Vonnとのマーケティング提携を発表しています。FDA承認が2025年1月30日に行われたことを確認し、本製品が100万人以上のアメリカ人に処方されたと述べています。新たな規制上のマイルストーンやラベル変更は開示されていません。

Rocket Pharmaceuticals:Danon病におけるRP-A501のピボタルフェーズ2試験についてFDAと合意

FDA confirmed the pivotal efficacy population of 12 male patients at the recalibrated dose of 3.8 × 10¹³ GC/kg, with the first three patients already treated counting toward this total. The agency also endorsed the 12-month co-primary endpoints of myocardial LAMP2 protein expression and a 10% reduction in left ventricular mass index, intended to support a potential accelerated approval pathway. Enrollment and dosing under the modified protocol may continue, with completion of dosing expected by mid-2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA、Danon病のRP-A501に対する12例ピボタルPhase 2で合意

FDAは、修正プロトコル下で治療された最初の3例を含む12例のピボタル有効性集団を確認し、加速承認を支持するための12カ月主要共同評価項目を承認した。また、商業グレード製品を用いた再調整用量3.8 × 10¹³ GC/kgでの登録および投与の継続を許可した。Rocketは、2027年半ばまでにピボタル試験を完了するための明確な道筋を得た。

Vera Therapeutics: TRUTAKNA ORIGIN 3 最終解析でeGFR安定化および腎臓進行リスク76%低減を示す

ORIGIN 3最終有効性解析（n=428）は、すべての事前指定されたエンドポイントを達成し、2年間で真のeGFR安定化および複合腎臓疾患進行イベント76%低減を実証した。Veraはこれらの確認的結果に基づき、2026年Q4に完全承認のための補足BLAを提出する予定である。

iBio 2026年9月企業プレゼンテーションが肥満パイプラインの触媒を概説

同プレゼンテーションでは、IBIO-610のIND相当申請が2026年後半に予定され、初回患者投与が2027年前半に予定されていると述べています。IBIO-600の中間Phase 1データは2027年1Qに予定されており、IBIO-800のIND相当申請は2027年前半に予定されています。

Biofrontera: FDA、表在性基底細胞癌に対するAmeluzを承認

FDAは、成人における表在性基底細胞癌に対するAmeluzおよびBF-RhodoLED赤色光PDTのsNDAを承認した。これにより、Ameluzは米国で皮膚がんに対して承認された初のPDTとなり、かつ、脂漏性角化症と皮膚がんの両方に適応を持つ唯一の局所PDTとなった。適応拡大は、AK向けに既に販売されている同一製品および機器を使用するため、即時商業利用が可能となる。

Definium、GADを対象としたDT120 ODTのPanorama第3相試験で肯定的なトップライン結果を報告

Panorama試験は主要評価項目およびすべての主要副次評価項目を達成し、Week 12時点でプラセボ調整済みHAM-Aスコア5.1ポイントの統計的有意な低下を示した（p<0.0001、d=0.64）。これはDT120 ODTにとって3回目の肯定的な第3相結果であり、GADでは2回目となるもので、2026年4Qに予定されているpre-NDAミーティングおよび2027年1HのNDA提出に向けた規制当局向け資料を強化する内容である。

Scholar Rock: FDAがISEMBYLD（apitegromab-mstn）をSMA向けに承認

FDAは、SMN2背景療法を受けている2歳以上のSMA患者を対象とした初の筋肉標的療法として、ISEMBYLDの完全承認を付与した。この承認は、HFMSEスケールで統計的に有意な運動機能改善を示した第3相SAPPHIRE試験のデータに基づく。米国での商業発売が開始され、数日以内に製品が出荷される。

TELO: Telomir-Znがヒト/イヌの骨肉腫でin-vitro抗がん活性を示す

オハイオ州立大学の新たなデータにより、Telomir-Znが低濃度で3種類の骨肉腫細胞株（HOS、D17、Abrams）の増殖を阻害することが示された。同社は現在、進行中のTNBC第1/2相プログラムと並行して、イヌの骨肉腫におけるin-vivo試験を評価しており、潜在的な二重経路開発戦略の可能性を開いている。