RARE ウルトラジェニクス

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDAがGENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr）を承認

FDAのPurple Bookには、BLA 125858（GENGLYCOS、pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER）が2026-08-19に承認されたと記載されています。

Ultragenyx、EsjayとのDOJOLVI特許訴訟を和解

UltragenyxおよびBaylor Research InstituteはEsjayとのANDA特許訴訟を和解し、Esjayに2033年1月1日（小児独占権が付与される場合は2033年7月1日）からジェネリックtriheptanoin (DOJOLVI)を販売するためのロイヤリティフリーのライセンスを付与した。他のANDA提出者に対する同様の訴訟は継続中である。

Ultragenyx: DTX401 PDUFAを2026年8月23日に設定

FDAはGSDIa向けDTX401 BLAを受理し、PDUFAアクション日を2026年8月23日に設定した。また、MPS IIIA向けUX111 BLAについても2つ目のPDUFA日として2026年9月19日が設定された。これら2つの今後のアクション日は、同社の遺伝子治療パイプラインにおける次の規制上のマイルストーンとなる。

Ultragenyx:FDAがUX111のBLAを受理し、PDUFA日を2026年9月19日に設定

FDAはMPS IIIAに対する加速承認のためUX111（rebisufligene etisparvovec）の再提出BLAを受理し、PDUFAアクション日を2026年9月19日に設定した。再提出には、8年までのフォローアップデータが含まれており、自然歴と比較して持続的な臨床改善を示した。

Ultragenyx、UX111 BLA再提出に対しIRLを受領

同社は2026年1月に再提出したUX111のBLAに対し、不完全回答書（Incomplete Response Letter）を受領し、追加のCMC資料を求められた。同社は、求められた情報をさらに再提出する予定である。

Ultragenyx、UX111のBLAを再提出；PDUFAは2026年Q3に予定

UltragenyxはUX111の加速承認を求めてBLAを再提出した。FDAは6ヶ月以内に審査を完了し、PDUFA日は2026年Q3に設定される予定。再提出を裏付ける長期臨床データも開示された。

Ultragenyx: DTX401 PDUFA日付が2026年第3四半期に設定

DTX401のBLAローリング提出は2025年12月に完了しました。FDAは現在、2026年第3四半期にPDUFA目標アクション日を割り当てており、GSDIa向けこのAAV遺伝子治療薬の潜在的承認に向けた明確な規制タイムラインを確立しています。

Ultragenyx、GSDIa向けDTX401のBLAローリング申請を完了

Ultragenyxは、GSDIa向けDTX401（pariglasgene brecaparvovec）のBLAローリング申請をFDAに完了した。2025年8月に非臨床および臨床モジュールが提出された後、今回の申請には最終CMCモジュールが含まれる。本申請は、52名の治療患者においてコーンスターチ摂取量の減少、正常血糖の維持、生活の質の改善を示した第3相GlucoGene試験のデータに基づいている。

Ultragenyx: UX143 第3相 Orbit/Cosmic 最終解析は2025年末予定

文書によると、骨形成不全症を対象としたsetrusumab (UX143)の第3相 OrbitおよびCosmic試験は、患者が少なくとも18ヶ月間治療を受けた後の最終解析に向かって進行中です。これらの試験のデータは2025年末頃に予定されています。