STOK ストーク・セラピューティクス

Stoke TherapeuticsがDravet症候群に対するzorevunersenの第3相EMPEROR試験の進捗とFDAとの調整を更新

Stokeは第3相EMPEROR試験におけるzorevunersenの主要評価項目であるWeek 28に到達した162例中約110例を報告し、データ読出しは2027年第3四半期に、計画されている米国NDA提出は2027年後半に予定されています。FDAとのミーティングでは、重要な副次評価項目である認知および行動について、多成分Vineland-3評価を使用することで調整されました。STK-002のADOAにおける第1相データは2027年前半に予定されています。

zorevunersen · NCT06872125 レジストリ更新

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Stoke TherapeuticsがAAO 2026でSTK-002 ADOAデータを発表

StokeはAAO 2026会議でSTK-002に関する前臨床、自然歴（FALCON）、および初期臨床データを発表しました。現在進行中の第1相OSPREY試験は最初の2コホートの投与を完了しており、第3コホートは2026年末までに完了する予定で、後続コホートからの初期安全性/有効性データは2027年上半期に予定されています。

Stoke TherapeuticsがSTK-002 OSPREY第1相データをAAO 2026で発表

Stokeは2026年10月11日に開催されるAAO 2026年次総会で、ADOAを対象としたSTK-002（OPA1をアップレギュレートするASO）の前臨床データと進行中の第1相OSPREY試験の進捗を発表します。第1および第2コホートの投与は完了しており、第3コホートは2026年末までに完了する見込みです。治療用量コホート（第3および第4）の初期安全性および有効性データは2027年前半に予定されています。これは初期段階の臨床更新であり、規制当局への申請経路に変更はありません。

Stoke Therapeutics、Dravet症候群に対するZorevunersenのNDA計画およびVineland-3解析についてFDAと合意

StokeはFDAとの会合を成功裏に完了し、zorevunersenの米国NDA計画について合意しました。これには、Phase 3 EMPEROR試験における認知および行動の主要副次評価項目として、4つの事前に指定されたVineland-3サブドメイン（表出性コミュニケーション、受容性コミュニケーション、対人関係、個人的技能）の多成分MMRM解析の使用が含まれます。同社は現在、Phase 3 EMPERORの結果を2027年第3四半期に、NDA提出を2027年下半期に予想しています。これは、FDA、臨床医および介護者のフィードバックに基づく適応機能評価項目の統計解析手法を更新するものです。

Stoke Therapeutics、Bo Cumboを取締役に任命、Zorevunersenの2028年初頭のFDA承認の可能性を指摘

Stokeはzorevunersenの商業的専門知識を追加するため、Bo Cumboを取締役会に任命しました。同社はzorevunersenの2028年初頭のFDA承認と商業化の可能性を示しました。ZorevunersenはDravet症候群に対する第3相試験中で、既存の画期的治療薬、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患指定を受けています。

Stoke Therapeutics: 2026年下半期にFDAとのpre-NDAミーティングを設定

同社は、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのローリング形式による米国NDA提出に先立ち、データパッケージおよび統計解析計画について合意するためのFDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定していると発表した。このミーティングは、2027年Q1に開始予定のローリングNDAに先立つ最後の正式な規制当局とのやり取りとなる。

Stoke、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのEMPEROR第3相試験の登録完了

Stokeは、zorevunersenの第3相EMPEROR試験で162名の患者登録完了を発表しました。同社は2027年Q1に米国NDAのローリング提出を開始し、2027年Q3に第3相データ読み出しを予定し、2027年H2に提出を完了する計画です。

Stoke:第3相EMPEROR試験の登録完了は2026年6月を見込む

The document updates the Phase 3 EMPEROR study timeline: enrollment of ~150 patients in the U.S., UK and Japan is now expected to finish in June 2026, with data readout guided for mid-2027 to support a rolling NDA submission starting Q1 2027. New 4-year OLE data showing durable seizure reductions and statistically significant cognition/behavior gains are also reported, but no regulatory decision or PDUFA date is stated.

Stoke、zorevunersenのEMPEROR第3相登録および結果発表を加速

同社は2026年第2四半期に150名の患者登録完了を予定し、EMPEROR第3相データの結果発表を2027年半ばに前倒しした。ローリングNDA提出は2027年前半に開始予定。Breakthrough Therapy Designationに基づくFDAとの継続的な協議では、迅速化経路の検討が続けられている。