STOK ストーク・セラピューティクス

Stoke Therapeutics: 2026年下半期にFDAとのpre-NDAミーティングを設定

同社は、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのローリング形式による米国NDA提出に先立ち、データパッケージおよび統計解析計画について合意するためのFDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定していると発表した。このミーティングは、2027年Q1に開始予定のローリングNDAに先立つ最後の正式な規制当局とのやり取りとなる。

Stoke、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのEMPEROR第3相試験の登録完了

Stokeは、zorevunersenの第3相EMPEROR試験で162名の患者登録完了を発表しました。同社は2027年Q1に米国NDAのローリング提出を開始し、2027年Q3に第3相データ読み出しを予定し、2027年H2に提出を完了する計画です。

Stoke:第3相EMPEROR試験の登録完了は2026年6月を見込む

The document updates the Phase 3 EMPEROR study timeline: enrollment of ~150 patients in the U.S., UK and Japan is now expected to finish in June 2026, with data readout guided for mid-2027 to support a rolling NDA submission starting Q1 2027. New 4-year OLE data showing durable seizure reductions and statistically significant cognition/behavior gains are also reported, but no regulatory decision or PDUFA date is stated.

Stoke、zorevunersenのEMPEROR第3相登録および結果発表を加速

同社は2026年第2四半期に150名の患者登録完了を予定し、EMPEROR第3相データの結果発表を2027年半ばに前倒しした。ローリングNDA提出は2027年前半に開始予定。Breakthrough Therapy Designationに基づくFDAとの継続的な協議では、迅速化経路の検討が続けられている。