BCRX バイオクリスト

BioCryst、navenibartの欧州権利をNeopharmed Gentiliに供与

BioCrystはHAE向けnavenibartの欧州独占ライセンス契約を締結した。同社は7000万ドルの一時金に加え、最大2億7500万ドルのマイルストンおよび18〜30％のロイヤリティを受け取る。第3相プログラムは2027年末までの米国規制申請に向けて順調に進んでいる。

BioCryst: FDAが小児HAE向けORLADEYO経口ペレットを承認

FDAが、遺伝性血管性浮腫の予防治療を目的とした1日1回経口ペレット製剤ORLADEYO（berotralstat）のNDAを承認した。対象は2歳以上12歳未満の小児で、成人・青少年向けの承認適応を拡大し、この小児集団に対する初の経口予防薬となる。