HRMY ハーモニー・バイオサイエンス

Harmony Biosciences: ピトサン GR NDA受理; PDUFA 2027年4月1日

FDAは2026年7月にピトサンGR錠のNDAを受理した。同機関は2027年4月1日のPDUFA目標日を割り当て、消化管副作用を軽減し、漸増投与なしで治療用量を可能にすることを目的とした胃耐性製剤の規制タイムラインを設定した。

Harmony Biosciences:Pitolisant GRのNDA申請、2026年第2四半期予定、PDUFAは2027年第1四半期

同社はPitolisant GR（胃耐性ピトリサント）のNDAが2026年Q2に提出予定であることを発表した。予想されるPDUFA日は2027年Q1で、GI副作用を軽減し、滴定なしで治療用量を可能にする製剤により、ピトリサントフランチャイズを2040年代まで延長する。

Harmony Biosciences、AAN 2026でEPX-100のオープンラベル延長データを発表へ

同社は、Dravet症候群を対象としたEPX-100の進行中の第3相ARGUS試験のオープンラベル延長試験の暫定結果を、2026年米国神経学会年次総会で発表する予定です。ポスター発表は2026年4月22日午前8時から9時（中部標準時）に予定されています。本発表では、新たな規制関連情報や臨床アウトカムデータは開示されていません。

Harmony Biosciences: Pitolisant GR NDA提出は2026年Q2、PDUFAは2027年Q1

同社は、pitolisant GRのNDAを2026年Q2に提出し、PDUFA日程は2027年Q1の見込みであると述べた。これにより、pitolisantフランチャイズを2040年代まで延長する胃酸耐性製剤の次の正式な規制上のマイルストーンが設定される。

Harmony Biosciences、pitolisant GR NDAのPDUFAを2027年Q1に設定

pitolisant GRのNDA提出は2026年Q2に予定されており、PDUFA日は2027年Q1が見込まれています。新たな胃耐性製剤は、消化器系の副作用を軽減し、漸増投与なしで治療用量を可能にするよう設計されており、pitolisantフランチャイズを2040年代まで延長します。

Harmony Biosciences、ピトリサントHDのINDを提出；第3相試験は2025年Q4開始予定

ピトリサントHDのINDがFDAに提出されました。ナルコレプシーおよび特発性過眠症を対象とした第3相登録試験は2025年Q4に開始予定で、PDUFA目標日は2028年です。2044年までの排他性を有する可能性のあるユーティリティ特許が出願されています。