NTLA インテリア

Intellia: FDA、lonvo-z（HAE）のBLAを受理し優先審査を付与；PDUFA 2027年3月10日

FDAはlonvo-zのBLAを受理し優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2027年3月10日に設定した。同機関は現在、諮問委員会を開催する予定はないと表明している。これにより、lonvo-zはHAE向けの初のin vivo CRISPR療法として承認される可能性が高まる。

Intellia、HAEに対するlonvo-zの第3相HAELO試験で良好な結果を報告

HAELO第3相試験は主要評価項目を達成し、平均月間HAE発作を87%減少させ、患者の62%が6ヶ月間発作および治療を必要としない状態を示しました。追加の主要副次的評価項目では、オン・デマンド治療および中等度/重度発作の89-91%減少に加え、臨床的に意味のあるQOL改善が示されました。これらのデータは、4月に開始された継続中のローリングBLA提出および2027年前半の米国承認・発売の可能性に関する同社のガイダンスを支持するものです。

Intellia: FDA、ATTR-CMを対象としたMAGNITUDE第3相試験の臨床保留を解除

FDAはATTR-CMを対象としたnex-zのMAGNITUDE第3相INDに対する臨床保留を解除した。登録再開に向け、肝機能モニタリングの強化、短期ステロイド投与に関する指針、心血管不安定性および低駆出率に対する追加除外基準が合意された。

Intellia: FDAがMAGNITUDE-2第3相ATTRv-PN試験の臨床試験一時停止を解除

FDA removed the clinical hold on the MAGNITUDE-2 Phase 3 IND for nex-z in ATTRv-PN, allowing patient enrollment and dosing to resume. The company has aligned with FDA on enhanced liver-safety monitoring and increased target enrollment from ~50 to ~60 patients. Engagement continues on the separate clinical hold for the MAGNITUDE ATTR-CM trial.

Intellia: FDA、nex-zのMAGNITUDE/MAGNITUDE-2第3相試験に臨床保留を課す

FDAは2025年10月29日、Grade 4の肝トランスアミナーゼ上昇を伴う患者死亡を受けて、nex-zのMAGNITUDEおよびMAGNITUDE-2第3相試験のIND申請に臨床保留を課した。Intelliaは規制当局との調整を待ってnex-zのマイルストーンガイダンスを保留しており、治験責任医師と協力してリスク低減計画を策定している。

Intellia:第1相nex-z、TTR90%減少を3年間維持

The Phase 1 data update demonstrates that a single dose of nex-z continues to produce deep, durable TTR reductions (≥90% mean) out to three years, with 72% of evaluable patients showing clinically meaningful mNIS+7 improvement at 24 months. These results reinforce the regulatory path for the ongoing Phase 3 MAGNITUDE-2 trial, whose enrollment completion is now guided for H1 2026 and BLA submission targeted for 2028.