一次情報の記録
重要申請受理
Intellia: FDA、lonvo-z（HAE）のBLAを受理し優先審査を付与；PDUFA 2027年3月10日
FDAはlonvo-zのBLAを受理し優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2027年3月10日に設定した。同機関は現在、諮問委員会を開催する予定はないと表明している。これにより、lonvo-zはHAE向けの初のin vivo CRISPR療法として承認される可能性が高まる。
主要事実
- 提出
- 2026年9月8日 20:05
- イベント
- 申請受理
- 方向
- ポジティブ
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2027年3月10日 · ポジティブ
- 発作なし率
- 62% vs 11%（p<0.0001）
- 発作減少
- 87%（p<0.0001）
出典の抜粋
EX-99.1 2 ntla-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces FDA Acceptance of Biologics License Application with Priority Review for Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-z) for Hereditary Angioedema (HAE) • FDA sets Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date of March 10, 2027 • Positions lonvo-z to be the world’s first in vivo CRISPR-based therapy and the only one-time HAE treatment, if approved CAMBRIDGE, Mass., September 8, 2026 -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), a leading biopharmaceutical company focused on revolutionizing medicine leveraging CRISPR gene editing and other core technologies, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the Biologics License Application (BLA) for lonvo-z and granted the BLA Priority Review