アセットプロファイル
lonvoguran ziclumeran · インテリア (NTLA)
- 適応症
- 遺伝性血管性浮腫 (HAE)
- 別名
- lonvo-z, NTLA-2002
企業
NTLAインテリア
NTLAインテリアIntellia Therapeuticsは、Crispr/Cas9を基盤とする治療薬の開発に注力する遺伝子編集企業です。Crispr/Cas9は、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9)の略であり、ゲノムDNAの特定の配列を正確に変更するための革新的な技術です。Intelliaは、この技術を用いて遺伝的疾患の治療に焦点を当てています。同社は、ATTRアミ…
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登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05120830 | 第1/2相 | 実施中（募集終了） | 2024年4月4日 | 37 | 9 施設中 0 施設が米国 |
| NCT06634420 | 第3相 | 実施中（募集終了） | 2026年2月10日 | 80 | 29 施設中 14 施設が米国 |
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