REGN リジェネロン

aflibercept · NCT07705555 レジストリ更新

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Intellia: FDA、lonvo-z（HAE）のBLAを受理し優先審査を付与；PDUFA 2027年3月10日

FDAはlonvo-zのBLAを受理し優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2027年3月10日に設定した。同機関は現在、諮問委員会を開催する予定はないと表明している。これにより、lonvo-zはHAE向けの初のin vivo CRISPR療法として承認される可能性が高まる。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDAがPasatru（garetosmab-grts）を承認

FDAのPurple Bookには、BLA 761508（Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER）が2026-08-19に承認されたと記載されています。

Regeneron: FDA、cemdisiranのgMG向けNDAを受理、PDUFAを2026年11月に設定

FDAおよびEMAが成人gMG向けcemdisiranの規制申請を受理。FDAは優先審査を付与し、2026年11月の審査完了目標日を設定。EC決定は2027年H2に予定。

Intellia、HAEに対するlonvo-zの第3相HAELO試験で良好な結果を報告

HAELO第3相試験は主要評価項目を達成し、平均月間HAE発作を87%減少させ、患者の62%が6ヶ月間発作および治療を必要としない状態を示しました。追加の主要副次的評価項目では、オン・デマンド治療および中等度/重度発作の89-91%減少に加え、臨床的に意味のあるQOL改善が示されました。これらのデータは、4月に開始された継続中のローリングBLA提出および2027年前半の米国承認・発売の可能性に関する同社のガイダンスを支持するものです。

Regeneron: メラノーマにおけるfianlimab + cemiplimabの第3相試験がPFSエンドポイントを未達

fianlimabとcemiplimabの併用療法をpembrolizumab単独療法と比較した第3相試験は、主要評価項目であるPFSで統計的有意差に達しませんでした。高用量併用群でPFS中央値が5.1ヶ月改善した数値的傾向が認められました（11.5ヶ月対6.4ヶ月、HR 0.845、p=0.0627）。Opdualagとの別途第3相直接比較試験は継続中です。

Regeneron: FDAがOTOF難聴に対するOtarmeni（lunsotogene parvec-cwha）を承認

FDAはOTOF関連難聴に対する初の二重AAV遺伝子治療薬に完全承認を与えた。承認はNational Priority Voucherプログラムの下で61日間で下され、現代のFDA史上最速のBLA承認となった。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDAがOTARMENI（lunsotogene parvec-cwha）を承認

FDAのPurple Bookには、BLA 125874（OTARMENI、lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER）が2026-04-23に承認されたと記載されています。

Sanofi/Regeneron: 米国で2〜11歳のCSU小児に対するDupixent承認

FDAはH1抗ヒスタミン薬治療後も症状が残る2〜11歳のCSU小児に対してDupixentを承認し、この年齢層で初の生物製剤となりました。承認により、従来の成人および12歳以上の青少年向け適応が拡大されました。主にLIBERTY-CUPIDプログラムのデータ、成人・青少年試験からの外挿および小児PKデータに基づく決定です。

Sanofi/Regeneron: Dupixent、EUで2〜11歳のCSU小児への適応拡大承認

欧州委員会は、H1抗ヒスタミン薬で症状が残存し、抗IgE療法未治療の2〜11歳の小児における中等症〜重症CSUに対してDupixentを承認した。これにより、成人および12歳以上の青少年を対象とした既存のEU承認が拡大され、この年齢層に対する初の標的治療薬となる。承認はLIBERTY-CUPIDデータに基づき、成人第3相試験からの外挿および小児試験CUPIDKidsの結果を含む。

Intellia: FDA、ATTR-CMを対象としたMAGNITUDE第3相試験の臨床保留を解除

FDAはATTR-CMを対象としたnex-zのMAGNITUDE第3相INDに対する臨床保留を解除した。登録再開に向け、肝機能モニタリングの強化、短期ステロイド投与に関する指針、心血管不安定性および低駆出率に対する追加除外基準が合意された。

Regeneron: FDA、RVOに対するEYLEA HDおよび月1回投与の柔軟性を承認

FDAはRVOに伴う黄斑浮腫および全承認適応症に対する月1回投与についてEYLEA HDを承認した。また、EYLEA HDバイアルを充填する新たな製造所も承認され、同製造所によるプレフィルドシリンジの充填に関する規制申請は2026年第2四半期に決定予定である。

Intellia: FDAがMAGNITUDE-2第3相ATTRv-PN試験の臨床試験一時停止を解除

FDA removed the clinical hold on the MAGNITUDE-2 Phase 3 IND for nex-z in ATTRv-PN, allowing patient enrollment and dosing to resume. The company has aligned with FDA on enhanced liver-safety monitoring and increased target enrollment from ~50 to ~60 patients. Engagement continues on the separate clinical hold for the MAGNITUDE ATTR-CM trial.

Intellia: FDA、nex-zのMAGNITUDE/MAGNITUDE-2第3相試験に臨床保留を課す

FDAは2025年10月29日、Grade 4の肝トランスアミナーゼ上昇を伴う患者死亡を受けて、nex-zのMAGNITUDEおよびMAGNITUDE-2第3相試験のIND申請に臨床保留を課した。Intelliaは規制当局との調整を待ってnex-zのマイルストーンガイダンスを保留しており、治験責任医師と協力してリスク低減計画を策定している。

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDAがEydenzelt（aflibercept-boav）を承認

FDAのPurple Bookは、BLA 761377（Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER）が2025-10-02に承認されたと記載しています。

Intellia:第1相nex-z、TTR90%減少を3年間維持

The Phase 1 data update demonstrates that a single dose of nex-z continues to produce deep, durable TTR reductions (≥90% mean) out to three years, with 72% of evaluable patients showing clinically meaningful mNIS+7 improvement at 24 months. These results reinforce the regulatory path for the ongoing Phase 3 MAGNITUDE-2 trial, whose enrollment completion is now guided for H1 2026 and BLA submission targeted for 2028.