VRTX バーテックス・ファーマシューティカルズ

povetacicept · NCT07501702 レジストリ更新

状況: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; 登録患者数: 30 → 34; 国: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA Set for Nov 30, 2026 After Positive Phase 3 RAINIER Data in IgAN

FDAはIgANにおけるpovetaciceptの迅速承認のためのBLAを受理し、PDUFA目標アクション日を2026年11月30日としました。第3相RAINIER試験は、36週間の暫定解析でプラセボ比49.8%のUPCR低下という主要評価項目を達成し、最適化された支持療法の上乗せで両方の主要副次評価項目も達成しました。

povetacicept · NCT07807995 レジストリ更新

国数: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex、NACFCでALYFTREKの膵機能回復データを発表

Vertexは、嚢胞性線維症の2〜5歳の小児を対象としたALYFTREK（バンザカフトル／テザカフトル／デウチバカフトル）の非盲検延長試験から新たな中間データを発表しました。このデータは、一部の小児で外分泌膵機能の回復を示しており、以前は不可逆的と考えられていた膵酵素補充療法（PERT）を中止できることを明らかにしています。CFTRモジュレーターに関する追加の実臨床および臨床エビデンスも、北米嚢胞性線維症会議で発表されました。

povetacicept · NCT07807995 レジストリ更新

状況: NOT_YET_RECRUITING → ENROLLING_BY_INVITATION; 国: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

VertexはAMKDにおけるinaxaplinの第2b相AMPLIFIEDトップラインで良好な結果を報告；AMPLITUDEの登録完了

第2b相AMPLIFIED試験は主要評価項目を達成し、Week 13時点で軽度蛋白尿コホートで-42.7%のUACR低下、2型糖尿病コホートで-17.3%のUACR低下を認め、いずれも標準治療の上乗せ効果でした。Inaxaplinは安全性が高く忍容性も良好でした。ピボタル第2/3相AMPLITUDE試験の登録は完了しており、早期承認を支持する可能性のある中間解析データは2027年初頭に予想されます。

povetacicept · NCT07204275 レジストリ更新

国数: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex、Lindsey Vonnと提携しJOURNAVX（suzetrigine）をプロモート

本プレスリリースは、JOURNAVXの認知度向上を目的としたLindsey Vonnとのマーケティング提携を発表しています。FDA承認が2025年1月30日に行われたことを確認し、本製品が100万人以上のアメリカ人に処方されたと述べています。新たな規制上のマイルストーンやラベル変更は開示されていません。

Vertex: FDA、povetacicept IgAN BLAのPDUFAを2026年11月30日に設定

FDAは成人のIgANに対するpovetaciceptの加速承認のためのBLAをVertexから受理し、PDUFA目標アクション日を2026年11月30日と設定した。申請は進行中の第3相RAINIER試験の事前指定された36週目中間解析によって裏付けられている。承認されれば、povetaciceptはVertex初の市販腎臓病治療薬となる。

Vertex Casgevy、SCDおよびTDT向けに2歳以上のFDA承認を取得

FDAはCasgevyの適応をSCDまたはTDTを有する2歳以上の小児に拡大し、この年齢群で初めて承認された遺伝子治療薬となった。承認はCNPVパイロットプログラムの下で申請から53日後に付与され、5〜11歳の患者データからの外挿に基づいている。Casgevyは、同一の安全性警告を伴う1回投与の自家CRISPR療法のまま変更はない。

Vertex: FDAがIgANに対するpovetaciceptのBLAを受理; PDUFA 2026年11月30日

FDAはVertexのIgANに対する加速承認を求めるpovetaciceptのBLAを受理し、PDUFA目標アクション日を2026年11月30日に設定した。申請は、RAINIER第3相試験の事前指定された36週目中間解析で、プラセボと比較して統計的に有意なタンパク尿減少を示したことに基づいている。

Vertex、IgAN向けpovetaciceptのローリングBLA提出を完了

Vertexは、肯定的な第3相中間解析データを受けて、IgA腎症に対するpovetaciceptの加速承認に向けたローリングBLA提出をFDAに完了した。同社はPriority Review Voucherを使用しており、FDA審査をBLA受理日から6ヶ月以内に短縮することが期待されている。この提出により、povetaciceptはIgANにおける米国市場参入に向けた進展を遂げた。

Vertex、ALYFTREKおよびTRIKAFTAのFDAラベル拡大を取得

FDAはALYFTREK（6歳以上）およびTRIKAFTA（2歳以上）の適応拡大を承認し、CFTRタンパク質を産生するあらゆるCFTR変異を対象に含めた。これにより、従来対象外だった米国患者約800名が新たに追加され、総対象患者数はCF患者集団の約95%に達する。

Vertex、IgANに対するpovetaciceptの2026年上期BLA申請に向け順調に推移

8-Kによると、VertexはIgANに対するpovetaciceptの米国加速承認のためのBLA申請を2026年上期に完了する予定である。これは当該資産の具体的な規制当局提出のマイルストーンを設定するものである。文書にはその他の規制当局の結果や日付は記載されていない。