一次情報の記録
決定級FDA 承認
Vertex Casgevy、SCDおよびTDT向けに2歳以上のFDA承認を取得
FDAはCasgevyの適応をSCDまたはTDTを有する2歳以上の小児に拡大し、この年齢群で初めて承認された遺伝子治療薬となった。承認はCNPVパイロットプログラムの下で申請から53日後に付与され、5〜11歳の患者データからの外挿に基づいている。Casgevyは、同一の安全性警告を伴う1回投与の自家CRISPR療法のまま変更はない。
主要事実
- 提出
- 2026年7月1日 22:17
- イベント
- FDA 承認
- 方向
- ポジティブ
- 信頼度
- 出典あり
- SCD有効性
- VF12成功 8/8
- TDT有効性
- 輸血非依存 8/9、中央値20.1ヶ月
- 承認期間
- 申請から53日
出典の抜粋
FDA、鎌状赤血球症の幼児向け初の遺伝子治療薬を承認 メリーランド州シルバースプリング、2026年7月1日（GLOBE NEWSWIRE） -- 米国食品医薬品局は本日、Casgevy（exagamglogene autotemcel）の補足承認を発行し、反復性血管閉塞性危機（VOCs）を伴う鎌状赤血球症（SCD）または輸血依存性βサラセミア（TDT）のいずれかを有する2歳以上の患者を対象とした。これは、SCDを有する2歳以上の患者向けに初めて承認された遺伝子治療薬である。 Casgevyは、反復性VOCsまたはTDTを伴うSCDを有する12歳以上の患者の治療について既に承認されている。 「本日の決定により、2歳という幼い小児患者も、これらの衰弱性で生命を脅かす疾患を治療するための重要な追加治療選択肢にアクセスできるようになった