アセットプロファイル
exagamglogene autotemcel · バーテックス・ファーマシューティカルズ (VRTX)
- 適応症
- 再発性血管閉塞性クリーゼを伴う鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミア
- 別名
- Casgevy
企業
VRTXバーテックス・ファーマシューティカルズ
VRTXバーテックス・ファーマシューティカルズVertex Pharmaceuticalsは、重篤な疾患の治療薬として低分子医薬品の創薬・開発を行うグローバルなバイオテクノロジー企業です。主要な医薬品には、嚢胞性線維症治療薬であるKalydeco、Orkambi、Symdeko、Trikafta/Kaftrio、およびAlyftrekがあり、Vertexの治療薬は世界中で標準治療となっています。Vertexは、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球症に対する遺伝子編集療法であるCasgevy、ならびに成人の中等度から重度の急性疼痛の治療薬として承認された非オピオイド…
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