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Cytokinetics: ACACIA-HCM 第3相試験、nHCMで肯定的なトップライン結果

ACACIA-HCMは2つの主要評価項目（KCCQ-CSSおよびpVO2）の両方を達成し、Week 36でプラセボに対し統計学的に有意な改善を示した。Cytokineticsは、症候性nHCMに対するaficamtenの補足的NDAを2026年Q4に提出し、現在承認されているoHCM適応症を超えて適応拡大を図る。

Cytokinetics:FDAがaficamten sNDA(MAPLE-HCM)のPDUFA日を2026年11月14日に設定

文書によると、aficamten（MAPLE-HCM）の補足新薬承認申請（sNDA）がFDAの審査中であり、2026年11月14日のPDUFA目標審査日が設定されている。これは、aficamtenのoHCMにおける適応拡大の可能性に関する具体的な規制上のマイルストーンを確立するものである。

Sanofi/Regeneron: 米国で2〜11歳のCSU小児に対するDupixent承認

FDAはH1抗ヒスタミン薬治療後も症状が残る2〜11歳のCSU小児に対してDupixentを承認し、この年齢層で初の生物製剤となりました。承認により、従来の成人および12歳以上の青少年向け適応が拡大されました。主にLIBERTY-CUPIDプログラムのデータ、成人・青少年試験からの外挿および小児PKデータに基づく決定です。

Sanofi/Regeneron: Dupixent、EUで2〜11歳のCSU小児への適応拡大承認

欧州委員会は、H1抗ヒスタミン薬で症状が残存し、抗IgE療法未治療の2〜11歳の小児における中等症〜重症CSUに対してDupixentを承認した。これにより、成人および12歳以上の青少年を対象とした既存のEU承認が拡大され、この年齢層に対する初の標的治療薬となる。承認はLIBERTY-CUPIDデータに基づき、成人第3相試験からの外挿および小児試験CUPIDKidsの結果を含む。

Royalty Pharma: FDAがCytokineticsのMYQORZO（aficamten）を閉塞性肥大型心筋症（oHCM）向けに承認

FDAが症候性閉塞性肥大型心筋症向けMYQORZO（aficamten）のNDAを承認。Royalty Pharmaは売上高50億ドルまで4.5％、それ以降1％のロイヤリティに加え、2億7500万ドルの引出資本に対する10年間で1.9倍の返済を受ける。Cytokineticsは12ヶ月以内に追加1億7500万ドルの引出が可能で、さらに1.9倍の返済が発生する。

Cytokinetics:aficamten NDAのFDA PDUFA日、2025年12月26日に設定

The NDA for aficamten in obstructive HCM remains under FDA review with a confirmed PDUFA action date of December 26, 2025. The company held a Late Cycle Meeting with FDA on September 15, 2025, discussing REMS and post-marketing requirements, and continues to expect a differentiated label if approved.

Cytokinetics: aficamten NDA PDUFAは2025年12月26日のまま

FDAは2025年9月15日にLate Cycle Meetingを開催し、aficamtenの提案されたREMSおよびラベルに関するフィードバックを提供した。閉塞性肥大型心筋症を適応とするNDAのPDUFA目標アクション日は2025年12月26日のまま変更なし。