RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma:Novartisのpelacarsen、HORIZONフェーズ3で主要評価項目未達

Novartisの第3相HORIZONアウトカム試験でpelacarsenはプラセボに対して主要複合心血管エンドポイントを達成できなかった。Royalty PharmaはIonisへのマイルストーンペイメントを行わず、Spinrazaロイヤリティ権益は5億5,000万ドルの支払い後にIonisに返還され、5億ドルの投資に対して1.1倍のリターンをもたらす。

Zenas: FDA、IgG4-RD向けobexelimabのBLAを受理; PDUFAは2027年5月27日

FDAはIgG4-RD向けobexelimabのBLAを受理し、PDUFA目標アクション日は2027年5月27日です。受理によりXencor契約に基づく3,000万ドルのマイルストン支払いが発生し、米国承認およびその後のEMAおよびPMDA申請に向けた準備が整いました。BLAを支持するPhase 3 INDIGOデータでは、プラセボと比較してフレアリスクが56%減少しました。

Denali、希少小児疾患PRVを1億9500万ドルで売却

DenaliはAVLAYAHの迅速承認後に授与されたPRVを現金化しました。1億9500万ドルの収益は、リソソーム蓄積症および神経変性疾患向けTransportVehicleパイプラインのさらなる開発に充てられます。新たな規制上のマイルストーンやタイムラインは発表されていません。

Zenas BioPharma、IgG4-RDを対象としたobexelimabのBLAを提出

Zenas BioPharmaは、IgG4-RDを対象としたobexelimabについてFDAへのBLAを提出した。提出は、肯定的な第3相INDIGO試験のデータに基づく。この提出により、開発品は臨床開発から規制審査に移行する。同社は、統計学的に有意なフレアリスク56%低減（HR 0.44、p=0.0005）および良好な安全性プロファイルについて強調した。

Zenas BioPharma: EULAR 2026でobexelimabの第3相INDIGO試験データを発表

同社は2026年6月4日に開催されるEULAR 2026年次総会において、IgG4-RDを対象としたobexelimabの第3相INDIGO登録試験の安全性および有効性に関する完全な結果を発表する予定です。本試験は主要評価項目および4つの主要副次評価項目すべてを高い統計的有意性をもって達成済みです。これは詳細な第3相データパッケージの初回公表となります。

Zenas BioPharma、IgG4-RD向けobexelimabのBLA申請を今四半期に計画

同社はIgG4-RD向けobexelimabの販売申請が順調に進んでいると確認し、FDAへのBLA申請は今四半期、EMAへのMAAは2026年後半に予定している。Phase 3 INDIGO試験の結果は2026年6月4日にEULAR 2026で発表される。

Denali: FDAがAVLAYAH（tividenofusp alfa）をハンター症候群向けに承認

FDAは、神経症状を呈するハンター症候群の小児患者（体重5 kg以上）を対象に、AVLAYAHの迅速承認を付与した。この承認は、トランスフェリン受容体を利用して血液脳関門を通過する初の医薬品となる。商業販売は開始されており、最初の患者は2026年4月に治療を受けている。

Denali Therapeutics Inc. · FDA、Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）を承認

FDAは2026-03-24にAvlayah（tividenofusp alfa-eknm）を2026年の新規医薬品承認第8号として登録：ハンター症候群（ムコ多糖症II型またはMPS II）の特定の患者を対象とした治療

Zenas BioPharma、IgG4-RDを対象としたobexelimabのBLA申請を2026年Q2に計画

第3相INDIGO試験の良好な結果を受け、Zenasは現在、IgG4-RDを対象としたobexelimabのBLAを2026年Q2にFDAへ、MAAを2026年H2にEMAへ提出する予定です。申請スケジュールは、主要評価項目およびすべての主要副次的評価項目を高い統計的有意性をもって達成した登録試験に基づいています。

デナリ:tividenofusp alfaのPDUFAは2026年4月5日に設定

tividenofusp alfaのBLAは、加速承認経路に基づき、2026年4月5日のPDUFA目標アクション日を設定しています。Denaliは、この日付に先立ち、商業的発売準備を整えています。進行中の第2/3相COMPASS試験は、世界的な規制当局への申請に必要な確認的エビデンスを提供することが期待されています。

デナリ:FDAがチビデノフスプ アルファBLAのPDUFAを2026年4月5日に設定

同文書は、FDAがtividenofusp alfaのBLAに対し、加速承認経路の下で2026年4月5日をPDUFA目標アクション日として設定したと述べています。これにより、DenaliのTV対応療法として初の商業発売に向けた規制判断のタイムラインが確定します。

Zenas、IgG4-RDを対象としたobexelimabの第3相INDIGO試験で肯定的なトップライン結果を報告

第3相INDIGO試験は主要評価項目を達成し、IgG4-RDのフレアリスクを56%低減（HR 0.44, p=0.0005）し、4つの主要副次評価項目すべてを達成した。Zenasは2026年第2四半期にFDAへBLAを提出し、2026年後半にEMAへMAAを提出する予定である。

Royalty Pharma: FDAがCytokineticsのMYQORZO（aficamten）を閉塞性肥大型心筋症（oHCM）向けに承認

FDAが症候性閉塞性肥大型心筋症向けMYQORZO（aficamten）のNDAを承認。Royalty Pharmaは売上高50億ドルまで4.5％、それ以降1％のロイヤリティに加え、2億7500万ドルの引出資本に対する10年間で1.9倍の返済を受ける。Cytokineticsは12ヶ月以内に追加1億7500万ドルの引出が可能で、さらに1.9倍の返済が発生する。

デナリ・セラピューティクス 2025年インベスターデー — ETVフランチャイズの発売時期

2025年12月4日のInvestor Dayプレゼンテーションでは、tividenofusp alfa (DNL310)の規制当局への申請が目前であり、2026年に商業発売が計画されていること、DNL126 (ETV:SGSH)の発売が2027年を目標としていることが示されています。これらのタイムラインおよび同社が述べているETVフランチャイズ向けの10億ドル超の市場機会は、本資料で開示されている主要な規制および商業上のマイルストーンを構成しています。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのBLAに2026年4月5日のPDUFAを設定

プレスリリースによると、Denaliのtividenofusp alfaの加速承認に向けたBLAがFDAの審査を受けており、PDUFAの目標審査完了日は2026年4月5日です。2億7500万ドルのロイヤリティ資金調達契約は、FDAによる加速承認および2029年12月31日までのEMA承認を条件としています。これにより、同資産の米国での潜在的承認に向けた具体的な規制タイムラインが確立されます。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのPDUFAを2026年4月5日まで延長

FDAはDenaliの最新臨床薬理学提出資料をMajor Amendmentに分類し、MPS IIに対するtividenofusp alfaの加速承認に関するPDUFA目標アクション日を2026年1月5日から3ヶ月延長し2026年4月5日とした。新たな有効性、安全性、バイオマーカーデータの要求はなく、延長は手続き上のもののみである。Denaliは、本修正がBLAの臨床薬理学またはベネフィット・リスクの結論に影響しないと述べている。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのBLAに対するPDUFA日程を2026年4月5日まで延長

FDAは、DenaliがMPS IIに対する加速承認を求めるBLAのPDUFAアクション日を2026年1月5日から2026年4月5日まで延長した。この延長は、更新された臨床薬理学データを申請のMajor Amendmentとして分類したことによる。