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United Therapeutics: FDA、IPF向けネブライザー用TyvasoのsNDAを受理

FDAはIPF治療向けネブライザー用Tyvaso（treprostinil）の補足的NDAを受理し、正式な審査プロセスを開始した。審査完了は2027年4月下旬の見込み。承認されれば、ネブライザー用TyvasoはIPF向け初の吸入型抗線維化療法となる。

United Therapeutics: FDA、PAH向けralinepagのNDAを受理、PDUFAを2027年6月に設定

FDAはralinepagのNDAを受理し、PDUFA目標アクション日を2027年6月24日に設定した。申請は、プラセボと比較して臨床的悪化リスクを55%低減した第3相ADVANCE OUTCOMES試験に基づいている。

United Therapeutics: FDA、米国初のフリーズドライ血漿製品を承認

FDAは、米国で初めて承認されたフリーズドライ血漿製品であるEzplaz Freeze-Dried Plasmaに完全なライセンスを付与しました。この承認により、従来の血漿が利用できない場合の成人患者向けに新しい血漿オプションが確立され、資産は治験段階から商業ライセンス可能なステータスに変更されました。

United Therapeutics、LungFX EVLP装置についてFDA PMAを取得

FDAは、直接調達により移植に適さないドナー肺の集中型ex vivo肺灌流用としてLungFX装置の市販前承認（PMA）を付与した。この装置は集中型施設での使用に特化して承認された初の製品であり、施設内にEVLP機能を必要としない移植プログラムへのアクセスを拡大する。Lung Bioengineeringは2027年にLungFXをサービスに追加する予定である。

United Therapeutics、UHeart異種移植試験でFDA承認を取得

FDAは、同社のINDを承認し、最大2名の初期参加者における10遺伝子編集UHeartのEXPRESS臨床試験を開始することを許可した。本試験は、将来のBLA申請を支えるデータを生成することを目的としたシームレスなPhase 1/2/3試験として設計されている。2人目の参加者の登録および拡大は、先行移植の安全性および有効性データに関するFDAの審査に基づいて決定される。

United Therapeutics、ALF向けmiroliverELAPにRMAT指定を取得

FDAは急性肝不全向けの外部バイオエンジニアリング肝アシスト製品であるmiroliverELAPにRMAT指定を付与した。この指定により、FDAの集中的な指導、優先審査およびローリング審査の対象資格、ならびに迅速承認経路の可能性が提供される。リリースにはPDUFA日付やその他の将来のマイルストーンは記載されていない。

United Therapeutics: TETON-1 Phase 3 IPF試験が主要評価項目を達成

TETON-1は52週時点でのFVC絶対値変化量を主要評価項目とし、プラセボに対し130.1 mLの治療効果（p<0.0001）を達成した。同社は2026年夏までに補足NDAを提出し、ネブライザー用TyvasoのIPF適応拡大を申請する予定で、優先審査を要請している。

United Therapeutics: ralinepag、PAH悪化リスクを第3相で55%低減

ADVANCE OUTCOMES第3相試験が主要評価項目を達成し、臨床的悪化イベントをプラセボ比55%低減したことを示した。United Therapeuticsは2026年下半期にralinepagのNDA提出を計画しており、1日1回経口プロスタサイクリンとしてPAHの新たな標準治療となる可能性がある。