UTHR United Therapeutics

United Therapeutics Receives FDA Clearance for Phase 1 Trial of Treprostinil-Iloprost SMI in PAH

United TherapeuticsはINDの下でFDAから承認を取得し、健康なボランティアを対象としたTreprostinil-Iloprost SMIの第1相オープンラベル単回漸増用量試験を開始すると発表しました。同社は第1相が成功した場合、2027年にPAH患者を対象とした第2相試験を開始する予定です。これは、この研究中の必要時使用の組み合わせ吸入プロスタサイクリン療法の臨床試験の開始を意味します。

United Therapeutics、ヒューストンに3番目の指定病原体フリー異種移植生産施設を開設

United Therapeuticsは、Griffith博士とMontgomery博士にちなんで名付けられたヒューストンに3番目の指定病原体フリー異種移植生産施設を開設しました。3つの施設は、進行中の臨床試験（EXPAND、EXTEND、EXPRESS）をサポートし、潜在的なBLA承認後のUKidney、UThymoKidney、UHeartの商業生産規模拡大を可能にします。

United Therapeutics Receives FDA Clearance for Phase 2 SUMMIT Trial of Treprostinil SMI in PH-COPD

FDAはINDを承認し、United Therapeuticsが約40名のPH-COPD患者を対象としたtreprostinil SMIの安全性、耐容性、運動能力およびNT-proBNPを評価する第2相SUMMIT試験を開始できるようにしました。第2相が成功すれば2028年に第3相登録試験につながり、この適応症で初めて承認される治療薬となる可能性があります。

treprostinil · NCT05255991 レジストリ更新

主要アウトカム: ['Change in Absolute FVC from Baseline to Week 52'] → ['Change in Absolute FVC From Baseline to Week 52']

LiquidiaがUnited Therapeuticsとの全訴訟を和解し、PAH向けYUTREPIAの市場販売を維持

LiquidiaはUnited Therapeuticsとの間で特許侵害、営業秘密、契約違反、独占禁止法請求を含む6件の係属中の訴訟すべてを解決する包括的和解に達しました。合意の一環としてLiquidiaは2026年から2027年にかけて純額3億8070万ドルの分割払いを行い、最近の「327特許」に関する裁判所の判決を控訴せず、YUTREPIAからPH-ILD適応を削除するラベル補足を提出し、PH-ILDのプロモーションを中止する一方でPAH向けの商業化を中断なく継続します。この和解により、YUTREPIAのPAHにおける承認状況やその他の適応症の開発プログラムを変更することなく、規制上および商業上の確実性が得られます。

United TherapeuticsがCHEST 2026でラリネパグとトレプロスチニルのデータを発表

United Therapeuticsは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対するラリネパグの第3相ADVANCE OUTCOMES試験からの新しいサブグループデータに加え、TETON-2、PHINDER、DeciPHer-ILDの解析をCHEST 2026年次総会（2026年10月18-21日）で発表します。同社はまた、PH-ILDスクリーニングに関するシンポジウムを主催します。PAHに対するラリネパグのNDAおよびIPFに対するネブライザー式トレプロスチニルのsNDAはFDAに受理されましたが、現在審査中です。

treprostinil · NCT04905693 レジストリ更新

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United TherapeuticsがTreprostinil PH-ILD使用に関するLiquidiaとの特許訴訟で勝訴

裁判所はLiquidiaが吸入トレプロスチニルによるPH-ILD治療を対象としたUTHRの「327」特許の2つの請求項を侵害していると判断しました。UTHRはFDAがYutrepiaのPH-ILDに対するNDA承認を取り下げる命令を出すことを期待しており、表示変更まで市場から排除される可能性があり、損害賠償も請求可能です。

Liquidia (LQDA) 地方裁判所がYUTREPIAのPH-ILD適応に対して不利な判決を下す

地方裁判所は「327特許」の2つの請求項が有効であり侵害されていると判決を下しました。特に、吸入トレプロスチニルによるPH-ILD患者の治療を対象とするものです。LiquidiaはNDAを補足してYUTREPIAのラベルからPH-ILDを削除する予定であり、すべての控訴オプションを検討しています。

United Therapeutics: VRBPACが2026年5月28日にCOVID-19ワクチン株選択について会合

ワクチンおよび関連生物製剤諮問委員会（VRBPAC）は2026年5月28日に会合を予定しています。委員会は米国で使用する2026-2027 FormulaのCOVID-19ワクチン株選択に関する議論を行い、推奨を行います。

Liquidia: FDA、YUTREPIAにSSc-RP向けファストトラック指定を付与

FDAはSSc-RP向けYUTREPIAにファストトラック指定を付与し、未充足ニーズを認識した。Liquidiaは2026年Q4にPhase 2a RE-WARM試験を開始し、成人約75名を対象に安全性と薬力学を評価する。

United Therapeutics: FDA、IPF向けネブライザー用TyvasoのsNDAを受理

FDAはIPF治療向けネブライザー用Tyvaso（treprostinil）の補足的NDAを受理し、正式な審査プロセスを開始した。審査完了は2027年4月下旬の見込み。承認されれば、ネブライザー用TyvasoはIPF向け初の吸入型抗線維化療法となる。

United Therapeutics: FDA、PAH向けralinepagのNDAを受理、PDUFAを2027年6月に設定

FDAはralinepagのNDAを受理し、PDUFA目標アクション日を2027年6月24日に設定した。申請は、プラセボと比較して臨床的悪化リスクを55%低減した第3相ADVANCE OUTCOMES試験に基づいている。

United Therapeutics: FDA、米国初のフリーズドライ血漿製品を承認

FDAは、米国で初めて承認されたフリーズドライ血漿製品であるEzplaz Freeze-Dried Plasmaに完全なライセンスを付与しました。この承認により、従来の血漿が利用できない場合の成人患者向けに新しい血漿オプションが確立され、資産は治験段階から商業ライセンス可能なステータスに変更されました。

United Therapeutics、LungFX EVLP装置についてFDA PMAを取得

FDAは、直接調達により移植に適さないドナー肺の集中型ex vivo肺灌流用としてLungFX装置の市販前承認（PMA）を付与した。この装置は集中型施設での使用に特化して承認された初の製品であり、施設内にEVLP機能を必要としない移植プログラムへのアクセスを拡大する。Lung Bioengineeringは2027年にLungFXをサービスに追加する予定である。

United Therapeutics、UHeart異種移植試験でFDA承認を取得

FDAは、同社のINDを承認し、最大2名の初期参加者における10遺伝子編集UHeartのEXPRESS臨床試験を開始することを許可した。本試験は、将来のBLA申請を支えるデータを生成することを目的としたシームレスなPhase 1/2/3試験として設計されている。2人目の参加者の登録および拡大は、先行移植の安全性および有効性データに関するFDAの審査に基づいて決定される。

United Therapeutics、ALF向けmiroliverELAPにRMAT指定を取得

FDAは急性肝不全向けの外部バイオエンジニアリング肝アシスト製品であるmiroliverELAPにRMAT指定を付与した。この指定により、FDAの集中的な指導、優先審査およびローリング審査の対象資格、ならびに迅速承認経路の可能性が提供される。リリースにはPDUFA日付やその他の将来のマイルストーンは記載されていない。

United Therapeutics: TETON-1 Phase 3 IPF試験が主要評価項目を達成

TETON-1は52週時点でのFVC絶対値変化量を主要評価項目とし、プラセボに対し130.1 mLの治療効果（p<0.0001）を達成した。同社は2026年夏までに補足NDAを提出し、ネブライザー用TyvasoのIPF適応拡大を申請する予定で、優先審査を要請している。

United Therapeutics: ralinepag、PAH悪化リスクを第3相で55%低減

ADVANCE OUTCOMES第3相試験が主要評価項目を達成し、臨床的悪化イベントをプラセボ比55%低減したことを示した。United Therapeuticsは2026年下半期にralinepagのNDA提出を計画しており、1日1回経口プロスタサイクリンとしてPAHの新たな標準治療となる可能性がある。

Liquidia: YUTREPIA (treprostinil) のFDA完全承認により第3四半期の黒字化を実現

本資料は、YUTREPIA が 2025年5月23日にFDAの完全承認を取得し、2025年6月に米国での商業販売を開始したことを確認しています。これは製品売上高の初の通期四半期であり、純売上高 5,170万ドルを計上し、営業黒字を達成しました。承認はPAHおよびPH-ILDの両方の適応症を対象とし、運動能力の改善を目的としています。