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Stoke TherapeuticsがDravet症候群に対するzorevunersenの第3相EMPEROR試験の進捗とFDAとの調整を更新

Stokeは第3相EMPEROR試験におけるzorevunersenの主要評価項目であるWeek 28に到達した162例中約110例を報告し、データ読出しは2027年第3四半期に、計画されている米国NDA提出は2027年後半に予定されています。FDAとのミーティングでは、重要な副次評価項目である認知および行動について、多成分Vineland-3評価を使用することで調整されました。STK-002のADOAにおける第1相データは2027年前半に予定されています。

Biogenは2026年12月にSLEにおけるlitifilimabのTOPAZ-1/TOPAZ-2第3相トップラインを予想

Biogenは、SLEにおけるlitifilimabのTOPAZ-1およびTOPAZ-2第3相試験のトップラインデータを2026年12月上旬に報告すると発表しました。CLEにおけるlitifilimab、felzartamabおよびzorevunersenの追加の第3相結果も2027年上半期および2027年第3四半期に予定されています。

salanersen · NCT07221669 レジストリ更新

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salanersen · NCT07221669 レジストリ更新

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zorevunersen · NCT06872125 レジストリ更新

状況: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

salanersen · NCT07221669 レジストリ更新

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Stoke Therapeutics、Dravet症候群に対するZorevunersenのNDA計画およびVineland-3解析についてFDAと合意

StokeはFDAとの会合を成功裏に完了し、zorevunersenの米国NDA計画について合意しました。これには、Phase 3 EMPEROR試験における認知および行動の主要副次評価項目として、4つの事前に指定されたVineland-3サブドメイン（表出性コミュニケーション、受容性コミュニケーション、対人関係、個人的技能）の多成分MMRM解析の使用が含まれます。同社は現在、Phase 3 EMPERORの結果を2027年第3四半期に、NDA提出を2027年下半期に予想しています。これは、FDA、臨床医および介護者のフィードバックに基づく適応機能評価項目の統計解析手法を更新するものです。

salanersen · NCT07444476 レジストリ更新

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dapirolizumab pegol · NCT04976322 レジストリ更新

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Stoke Therapeutics、Bo Cumboを取締役に任命、Zorevunersenの2028年初頭のFDA承認の可能性を指摘

Stokeはzorevunersenの商業的専門知識を追加するため、Bo Cumboを取締役会に任命しました。同社はzorevunersenの2028年初頭のFDA承認と商業化の可能性を示しました。ZorevunersenはDravet症候群に対する第3相試験中で、既存の画期的治療薬、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患指定を受けています。

dapirolizumab pegol · NCT04976322 レジストリ更新

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Stoke Therapeutics: 2026年下半期にFDAとのpre-NDAミーティングを設定

同社は、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのローリング形式による米国NDA提出に先立ち、データパッケージおよび統計解析計画について合意するためのFDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定していると発表した。このミーティングは、2027年Q1に開始予定のローリングNDAに先立つ最後の正式な規制当局とのやり取りとなる。

FDAがLEQEMBI IQLIK（lecanemab-irmb）の皮下投与開始用量を承認

FDAは早期アルツハイマー病に対する週1回皮下投与のlecanemab-irmb（LEQEMBI IQLIK）のsBLAを承認した。これにより、開始および維持のための初の在宅オートインジェクター選択肢が提供され、治療を通じてIVとSCの投与を切り替えることが可能になる。米国での発売は2026年8月下旬に予定されている。

Stoke、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのEMPEROR第3相試験の登録完了

Stokeは、zorevunersenの第3相EMPEROR試験で162名の患者登録完了を発表しました。同社は2027年Q1に米国NDAのローリング提出を開始し、2027年Q3に第3相データ読み出しを予定し、2027年H2に提出を完了する計画です。

BiogenのsalanersenがSMAに対してFDAの画期的治療薬指定を取得

FDAはPhase 1b探索的データに基づき、SMAに対するsalanersenに画期的治療薬指定を付与した。指定は利用可能な治療法に対する潜在的な大幅な改善を認め、開発および審査を迅速化する。Biogenは資産の規制経路を支えるため、3つのグローバルPhase 3試験（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR）を進めている。

UCB/Biogen、SLEに対するdapirolizumab pegolのPHOENYCS GO第3相試験の肯定的結果を公表

The Lancet誌の掲載により、PHOENYCS GO第3相試験が48週時点で主要評価項目を達成し、dapirolizumab pegol＋SOC群がプラセボ＋SOC群に対し統計学的に有意なBICLA奏効を示したことが確認された。これらのデータは開発継続を支持し、現在被験者登録中の確認的第3相PHOENYCS FLY試験の実施を裏付ける。

バイオジェン:フェーズ2 CELIA試験のトップライン結果、diranersenでタウ蛋白の減少と認知機能への効果を示す

The Phase 2 CELIA study met key secondary and exploratory endpoints, demonstrating robust reductions in CSF tau and tau-PET pathology plus slowing of clinical decline across all doses, particularly the 60 mg q24w arm. Although the primary endpoint (dose-response on CDR-SB at Week 76) was not met, the data provide the first randomized Phase 2 evidence that a tau-directed ASO can impact both biomarkers and cognition in early Alzheimer’s disease, prompting Biogen to advance the program to registrational development.

エーザイ/バイオジェン：FDA、LEQEMBI IQLIK sBLAの審査を3ヶ月延長

FDAはLEQEMBI IQLIK sBLAの審査期間を3ヶ月延長した。新しいPDUFA目標アクション日はプレスリリースに記載されていない。この延長により、早期アルツハイマー病の初期投与量としての週1回皮下注射製剤の承認決定が遅れることになる。

Stoke:第3相EMPEROR試験の登録完了は2026年6月を見込む

The document updates the Phase 3 EMPEROR study timeline: enrollment of ~150 patients in the U.S., UK and Japan is now expected to finish in June 2026, with data readout guided for mid-2027 to support a rolling NDA submission starting Q1 2027. New 4-year OLE data showing durable seizure reductions and statistically significant cognition/behavior gains are also reported, but no regulatory decision or PDUFA date is stated.

Stoke、zorevunersenのEMPEROR第3相登録および結果発表を加速

同社は2026年第2四半期に150名の患者登録完了を予定し、EMPEROR第3相データの結果発表を2027年半ばに前倒しした。ローリングNDA提出は2027年前半に開始予定。Breakthrough Therapy Designationに基づくFDAとの継続的な協議では、迅速化経路の検討が続けられている。

Biogen, Inc. · 完全回答書 (NDA 209531/S-016)

FDAはNDA 209531/S-016に対する完全回答書を2025-09-22に発行した。

Biogen Inc. · FDAがLeqembi IQLIK（lecanemab-irmb）を承認

FDAのPurple Bookには、BLA 761375（Leqembi IQLIK、lecanemab-irmb；Eisai, Incorporated、CDER）が2025-08-29に承認されたと記載されています。