Stoke Therapeutics: 2026年下半期にFDAとのpre-NDAミーティングを設定

同社は、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのローリング形式による米国NDA提出に先立ち、データパッケージおよび統計解析計画について合意するためのFDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定していると発表した。このミーティングは、2027年Q1に開始予定のローリングNDAに先立つ最後の正式な規制当局とのやり取りとなる。

主要事実

提出: 2026年8月3日 20:05
イベント: PDUFA 日設定
方向: 中立
企業: STOKストーク・セラピューティクス
アセット: zorevunersen
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: 諮問委員会 · 2026年7月1日

出典の抜粋

EX-99.1 2 stok-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EX 99.1 Stoke Therapeutics Announces Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Updates – Dravet症候群を対象としたzorevunersenの第3相EMPEROR試験：162例の患者登録が完了し、データ解析結果は2027年Q3に予定– – FDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定；米国NDAのローリング提出は2027年Q1に開始予定 – – ADOA患者を対象としたSTK-002の第1相OSPREY試験：センチネルコホートでの投与完了；用量漸増が継続中で初期データは2027年上半期に予定– – 現金、現金同等物および有価証券は4億2,000万ドル（2026年6月30日時点で3億5,430万ドルおよびその後のATM売却による6,570万ドルに基づく）；zorevunersenの米国での潜在的商業化が2027年初頭に予定されるまで事業運営を支える見込み

SEC 8-K