DNLI デナリ・セラピューティクス

Denali、FTD-GRNに対するDNL593でFDA希少疾病用医薬品指定を取得

FDAは2026年8月にFTD-GRNに対するDNL593（PTV:PGRN）に希少疾病用医薬品指定を付与した。この指定は未充足ニーズを強調し、進行中の第1/2相試験に対する規制上のインセンティブを提供する。Denaliは現在、試験結果を2027年に予想しており、以前の2026年末というガイダンスから更新された。

Denali、希少小児疾患PRVを1億9500万ドルで売却

DenaliはAVLAYAHの迅速承認後に授与されたPRVを現金化しました。1億9500万ドルの収益は、リソソーム蓄積症および神経変性疾患向けTransportVehicleパイプラインのさらなる開発に充てられます。新たな規制上のマイルストーンやタイムラインは発表されていません。

Denali: FDAがAVLAYAH（tividenofusp alfa）をハンター症候群向けに承認

FDAは、神経症状を呈するハンター症候群の小児患者（体重5 kg以上）を対象に、AVLAYAHの迅速承認を付与した。この承認は、トランスフェリン受容体を利用して血液脳関門を通過する初の医薬品となる。商業販売は開始されており、最初の患者は2026年4月に治療を受けている。

Denali Therapeutics Inc. · FDA、Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）を承認

FDAは2026-03-24にAvlayah（tividenofusp alfa-eknm）を2026年の新規医薬品承認第8号として登録：ハンター症候群（ムコ多糖症II型またはMPS II）の特定の患者を対象とした治療

デナリ:tividenofusp alfaのPDUFAは2026年4月5日に設定

tividenofusp alfaのBLAは、加速承認経路に基づき、2026年4月5日のPDUFA目標アクション日を設定しています。Denaliは、この日付に先立ち、商業的発売準備を整えています。進行中の第2/3相COMPASS試験は、世界的な規制当局への申請に必要な確認的エビデンスを提供することが期待されています。

デナリ:FDAがチビデノフスプ アルファBLAのPDUFAを2026年4月5日に設定

同文書は、FDAがtividenofusp alfaのBLAに対し、加速承認経路の下で2026年4月5日をPDUFA目標アクション日として設定したと述べています。これにより、DenaliのTV対応療法として初の商業発売に向けた規制判断のタイムラインが確定します。

デナリ・セラピューティクス 2025年インベスターデー — ETVフランチャイズの発売時期

2025年12月4日のInvestor Dayプレゼンテーションでは、tividenofusp alfa (DNL310)の規制当局への申請が目前であり、2026年に商業発売が計画されていること、DNL126 (ETV:SGSH)の発売が2027年を目標としていることが示されています。これらのタイムラインおよび同社が述べているETVフランチャイズ向けの10億ドル超の市場機会は、本資料で開示されている主要な規制および商業上のマイルストーンを構成しています。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのBLAに2026年4月5日のPDUFAを設定

プレスリリースによると、Denaliのtividenofusp alfaの加速承認に向けたBLAがFDAの審査を受けており、PDUFAの目標審査完了日は2026年4月5日です。2億7500万ドルのロイヤリティ資金調達契約は、FDAによる加速承認および2029年12月31日までのEMA承認を条件としています。これにより、同資産の米国での潜在的承認に向けた具体的な規制タイムラインが確立されます。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのPDUFAを2026年4月5日まで延長

FDAはDenaliの最新臨床薬理学提出資料をMajor Amendmentに分類し、MPS IIに対するtividenofusp alfaの加速承認に関するPDUFA目標アクション日を2026年1月5日から3ヶ月延長し2026年4月5日とした。新たな有効性、安全性、バイオマーカーデータの要求はなく、延長は手続き上のもののみである。Denaliは、本修正がBLAの臨床薬理学またはベネフィット・リスクの結論に影響しないと述べている。

Denali: FDA、tividenofusp alfaのBLAに対するPDUFA日程を2026年4月5日まで延長

FDAは、DenaliがMPS IIに対する加速承認を求めるBLAのPDUFAアクション日を2026年1月5日から2026年4月5日まで延長した。この延長は、更新された臨床薬理学データを申請のMajor Amendmentとして分類したことによる。