DYN ダイン・セラピューティクス

Dyne: FDA、z-rostudirsenのBLAを受理；PDUFAを2027年1月21日に設定

FDAはz-rostudirsenのBLAを受理し、優先審査を付与した。PDUFA目標アクション日は2027年1月21日に設定され、米国での承認に向けた確固たる規制タイムラインが確立された。

Dyne: FDA、z-rostudirsenのBLAを受理、PDUFAを2027年1月21日に設定

FDAはDMDエクソン51スキッピングを対象としたz-rostudirsen（DYNE-251）のBLAを受理し、優先審査を付与した。PDUFA目標アクション日は2027年1月21日と設定され、同社の2027年Q1米国発売計画と一致している。

Dyne Therapeutics: FDAがz-rostudirsenのBLAを受理、PDUFAを2027年1月21日に設定

FDAはz-rostudirsenのBLAを受理し、優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2027年1月21日に設定しました。申請はジストロフィンをサロゲートエンドポイントとした加速承認を求め、承認されれば2027年Q1に米国での発売が可能となります。

Dyne、z-basivarsenのACHIEVE REC 71例登録を完了

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne、DMDを対象としたz-rostudirsenの第3相FORZETTO試験を開始

Dyneは、exon 51-amenable DMDを有する歩行可能な男性を対象としたz-rostudirsenのグローバル第3相FORZETTO確認試験を開始した。72週間のプラセボ対照試験（n≈90）はFDAと整合しており、計画されている米国加速承認の通常承認への切り替えおよび米国以外での申請を支援することを目的としている。試験デザインは2026年7月のICNMDで発表される予定である。

Dyne Therapeutics: z-rostudirsenのBLA提出は2026年Q2に予定通り

DyneはFDAとの肯定的なpre-BLAミーティングを完了し、exon 51 DMDにおけるz-rostudirsenの米国加速承認のためのBLA提出を2026年Q2に予定通り進めています。同社はまた、2026年Q2にグローバル確認的第3相試験を開始する計画で、優先審査および承認を前提に、米国での発売は2027年Q1を目標としています。

Dyne、DMD向けz-rostudirsenのBLAを2026年Q2に提出予定

同社は、肯定的なDELIVER第1/2相試験のトップライン結果を受けて、z-rostudirsenの米国加速承認向けBLAを2026年Q2に提出する予定であると発表した。優先審査および承認を前提に、米国での発売は2027年Q1を想定している。登録拡大コホートは主要評価項目を達成し、統計学的に有意なジストロフィン発現を示し、6つの事前指定されたすべての評価項目で機能的改善が認められた。

Dyne Therapeutics: DELIVER試験 RECが主要評価項目を達成し、ジストロフィン5.46%

Registrational Expansion Cohortは、正常の5.46%へのジストロフィン増加という統計的に有意な結果で主要評価項目を達成しました。6ヶ月時点で、6つの事前指定されたすべての臨床評価項目において機能改善が観察され、肺機能は維持されました。同社は2026年Q2に米国Accelerated Approval向けBLA提出を予定しています。