Dyne Therapeutics: FDAがz-rostudirsenのBLAを受理、PDUFAを2027年1月21日に設定

FDAはz-rostudirsenのBLAを受理し、優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2027年1月21日に設定しました。申請はジストロフィンをサロゲートエンドポイントとした加速承認を求め、承認されれば2027年Q1に米国での発売が可能となります。

主要事実

提出: 2026年7月20日 11:30
イベント: 申請受理
方向: ポジティブ
企業: DYNダイン・セラピューティクス
アセット: z-rostudirsen
出典: 企業プレスリリース
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2027年1月21日 · ポジティブ

出典の抜粋

Dyne Therapeutics、Z-Rostudirsenの生物製剤承認申請（BLA）を米国FDAが受理したことを発表（エクソン51デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向け） - 優先審査を付与；PDUFA目標アクション日を2027年1月21日に設定 - - ジストロフィンをサロゲートエンドポイントとした加速承認を目的とした申請 - - DELIVER試験の登録拡大コホートにおいて、z-rostudirsenを4週間に1回投与した結果、ジストロフィン産生の強力かつ統計的に有意な増加が認められ、複数の臨床エンドポイントで機能改善が観察され、安全性プロファイルも良好でした 1 - WALTHAM, Mass., July 20, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc . (Nasdaq: DYN), 生活する人々への機能改善の提供に注力する臨床段階の企業

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