一次情報の記録
重要申請提出
Dyne、DMD向けz-rostudirsenのBLAを2026年Q2に提出予定
同社は、肯定的なDELIVER第1/2相試験のトップライン結果を受けて、z-rostudirsenの米国加速承認向けBLAを2026年Q2に提出する予定であると発表した。優先審査および承認を前提に、米国での発売は2027年Q1を想定している。登録拡大コホートは主要評価項目を達成し、統計学的に有意なジストロフィン発現を示し、6つの事前指定されたすべての評価項目で機能的改善が認められた。
主要事実
- 提出
- 2026年3月2日 12:35
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- z-rostudirsen
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- 倍率変化
- ベースラインから7倍
- 機能的エンドポイント
- 6つの事前指定トップライン機能的エンドポイントすべてでプラセボ比改善
- ジストロフィン発現
- 6ヶ月で正常の5.46%（p<0.0001）
出典の抜粋
EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - z-rostudirsenの米国加速承認向け提出を2026年Q2に予定、2027年Q1に発売の可能性 - - z-rostudirsenのエクソン51スキップ適応デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした第1/2相DELIVER試験の肯定的なトップライン結果を報告、MDAで追加の長期データを発表予定 - - 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）を対象としたz-basivarsenの第1/2相ACHIEVE試験の登録拡大コホートの登録完了を2026年Q2に予定、MDAで第3相試験デザインを発表予定 - - エクソン53、45、4スキップ適応のDMD治療候補4件を開発中