一次情報の記録
重要申請受理
Dyne: FDA、z-rostudirsenのBLAを受理；PDUFAを2027年1月21日に設定
FDAはz-rostudirsenのBLAを受理し、優先審査を付与した。PDUFA目標アクション日は2027年1月21日に設定され、米国での承認に向けた確固たる規制タイムラインが確立された。
主要事実
- 提出
- 2026年7月29日 20:35
- イベント
- 申請受理
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- z-rostudirsen
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2027年1月21日 · ポジティブ
出典の抜粋
EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights - Biologics License Application (BLA) for z-rostudirsen in exon 51 DMD accepted for review by FDA; Priority Review granted; PDUFA target action date set for January 21, 2027 - - Completed enrollment of 71 participants in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in DM1; topline data planned for Q1 2027 - - Investigational New Drug (IND) Application cleared by FDA for DYNE-302 in FSHD - - Expected cash runway into Q2 2028 - WALTHAM, Mass., July 29, 2026 – Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), a clinical-stage company focused on delivering functional improvement for people living with genetically driven neur