一次情報の記録
重要申請提出
Dyne Therapeutics: z-rostudirsenのBLA提出は2026年Q2に予定通り
DyneはFDAとの肯定的なpre-BLAミーティングを完了し、exon 51 DMDにおけるz-rostudirsenの米国加速承認のためのBLA提出を2026年Q2に予定通り進めています。同社はまた、2026年Q2にグローバル確認的第3相試験を開始する計画で、優先審査および承認を前提に、米国での発売は2027年Q1を目標としています。
主要事実
- 提出
- 2026年5月11日 11:35
- イベント
- 申請提出
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- z-rostudirsen
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
出典の抜粋
EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights - exon 51 DMDにおけるz-rostudirsenについてFDAとの肯定的なpre-BLAミーティングを完了；2026年Q2のBLA提出および2027年Q1の潜在的発売に予定通り - - exon 51 DMDにおけるz-rostudirsenの第1/2相DELIVER試験からの肯定的な心肺機能結果および長期ジストロフィン データがMDAカンファレンスで発表 - - DM1におけるz-basivarsenの第1/2相ACHIEVE試験の登録拡大コホートの登録完了が2026年Q2に予定通り；グローバル確認的第3相HARMONIA試験を開始 - - 新規前臨床データがASGCTで発表予定で、血液脳関門を通過する臨床検証済みのFORCE TMプラットフォームの差別化された能力を強調