Dyne Therapeutics: DELIVER試験 RECが主要評価項目を達成し、ジストロフィン5.46%

Registrational Expansion Cohortは、正常の5.46%へのジストロフィン増加という統計的に有意な結果で主要評価項目を達成しました。6ヶ月時点で、6つの事前指定されたすべての臨床評価項目において機能改善が観察され、肺機能は維持されました。同社は2026年Q2に米国Accelerated Approval向けBLA提出を予定しています。

主要事実

提出: 2025年12月8日 11:36
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: DYNダイン・セラピューティクス
アセット: z-rostudirsen
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2027年1月21日 · ポジティブ

出典の抜粋

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational dose - - Functional improvement was observed across multiple clinical endpoints at 6 months in REC; lung function was preserved at 6 months - - New positive long-term results from DELIVER trial showed sustained functional improvement across all assessed endpoints through 24 months - - Continued favorable safety and tolerability

SEC 8-K