アセットプロファイル
zeleciment basivarsen · ダイン・セラピューティクス (DYN)
- 適応症
- 1型筋強直性ジストロフィー（DM1）
- 別名
- z-basivarsen, DYNE-101
企業
DYNダイン・セラピューティクス
DYNダイン・セラピューティクスDyne Therapeutics Inc.は、遺伝性神経筋疾患を持つ人々のための、人生を変える治療法の発見と開発に注力する臨床段階の神経筋疾患企業です。同社のFORCEプラットフォームは、筋組織および中枢神経系（CNS）への送達における限界を克服するように設計された標的治療法を開発します。FORCEプラットフォーム治療法は、治療対象の疾患の遺伝的原因を標的とするように合理的に設計されたペイロード、リンカー、およびリンカーを使用してペイロードに取り付けられる抗原結合フラグメントから構成されます。パイプラインには、D…
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登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05481879 | 第1/2相 | 実施中（募集終了） | 2029年7月1日 | 127 | 20 施設中 8 施設が米国 |
| NCT07486934 | 第3相 | 募集中 | 2028年7月1日 | 150 | 43 施設中 14 施設が米国 |
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