Denali: FDAがAVLAYAH（tividenofusp alfa）をハンター症候群向けに承認

FDAは、神経症状を呈するハンター症候群の小児患者（体重5 kg以上）を対象に、AVLAYAHの迅速承認を付与した。この承認は、トランスフェリン受容体を利用して血液脳関門を通過する初の医薬品となる。商業販売は開始されており、最初の患者は2026年4月に治療を受けている。

主要事実

提出: 2026年5月7日 20:03
イベント: FDA 承認
方向: ポジティブ
企業: DNLIデナリ・セラピューティクス
アセット: tividenofusp alfa
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年4月5日 · 承認

出典の抜粋

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA approved AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) for treatment of Hunter syndrome (MPS II) and as first medicine to leverage transferrin receptor to cross blood-brain barrier • AVLAYAH launched in U.S. with strong momentum, vibrant community engagement, and first patients treated in commercial setting in April • Broad clinical pipeline progressing for lysosomal storage and neurodegenerative diseases, including first patient dosed with Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) targeting tau for Alzheimer's disease • Advancing DNL593 (PTV:PGRN) in Phase 1/2 study for GRN-related frontotemporal dementia after

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