バイオ医薬 · FDA承認 · 銘柄
アイルニラム・ファーマシューティカルズは、RNA干渉(RNAi)治療薬の研究におけるリーダーです。RNAiは、細胞内で遺伝子発現を配列特異的に抑制・調節する、自然に存在する生物学的経路です。アイルニラムの商業化されているRNAi治療薬には、オンパトロ(hATTRアミロイドーシス用)、アンヴトラ(hATTRアミロイドーシス用)、ギブラリ(急性肝性ポルフィリン症用)、オクスルモ(原発性高シュウ酸尿症1型用)があり、これらはすべてアイルニラムによって開発・商業化されています。さらに、高コレステロール血症用のレクビオはノバルティス社、血友病AまたはB用のキュフィトラはサノフィ社によって、それぞれ商業化されています。同社はまた、心血管代謝疾患…
登録済み資産: brezosiran, elebsiran, nucresiran
ALNY の日付付きカタリスト(直近の決定済みを含む)。
ALNY の一次情報イベント、新しい順。
Alnylam expands TRITON-CM Phase 3 enrollment target for nucresiran in ATTR-CM to 2,250 patients
Alnylam increased the target enrollment in the event-driven TRITON-CM Phase 3 trial of nucresiran from 1,750 to 2,250 patients, enriching for early-disease patients. The company continues to expect launch by 2030 assuming positive data and approval.
Alnylam、ブレゾシランに関するハンチントン病の第1b相の良好なデータを報告
ブレゾシラン(ALN-HTT02)の初期第1b相結果では、3ヶ月時点で平均CSF変異ハンチンチン減少率60-64%(個別では最大83%)が示され、良好な安全性と年2回投与の可能性が確認されました。Alnylamは規制当局との調整次第で2027年にプラセボ対照の主要試験を開始する予定です。このデータはEHDN Congressで発表され、2026年10月26日のRNAi Roundtableで議論されます。
elebsiran · NCT05970289 レジストリ更新
状況: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED、完了: 2026-02 → 2026-01-23、国: {'total_sites': 29, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 28, 'us_sites': 0}
Vir BiotechnologyがAASLD 2026でエレブシラン+トベビバートの拡大第2相SOLSTICEデータを発表
Vir Biotechnologyは、慢性デルタ肝炎におけるエレブシランとトベビバートの併用療法に関する拡大第2相SOLSTICE試験結果を発表します。これには第96週までのHDV RNA応答パターンとNK細胞のトランスレーショナルサブスタディが含まれます。2つの口頭発表は2026年11月8日にThe Liver Meeting 2026で予定されています。
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