バイオ医薬 · FDA承認 · 銘柄

ALNY アルナイラム

アイルニラム・ファーマシューティカルズは、RNA干渉（RNAi）治療薬の研究におけるリーダーです。RNAiは、細胞内で遺伝子発現を配列特異的に抑制・調節する、自然に存在する生物学的経路です。アイルニラムの商業化されているRNAi治療薬には、オンパトロ（hATTRアミロイドーシス用）、アンヴトラ（hATTRアミロイドーシス用）、ギブラリ（急性肝性ポルフィリン症用）、オクスルモ（原発性高シュウ酸尿症1型用）があり、これらはすべてアイルニラムによって開発・商業化されています。さらに、高コレステロール血症用のレクビオはノバルティス社、血友病AまたはB用のキュフィトラはサノフィ社によって、それぞれ商業化されています。同社はまた、心血管代謝疾患…