アセットプロファイル
アイルニラム・ファーマシューティカルズは、RNA干渉(RNAi)治療薬の研究におけるリーダーです。RNAiは、細胞内で遺伝子発現を配列特異的に抑制・調節する、自然に存在する生物学的経路です。アイルニラムの商業化されているRNAi治療薬には、オンパトロ(hATTRアミロイドーシス用)、アンヴトラ(hATTRアミロイドーシス用)、ギブラリ(急性肝性ポルフィリン症用)、オクスルモ(原発性高シュウ酸尿症1型用)があり、これらはすべてアイルニラムによって開発・商業化されています。さらに、高コレステロール血症用のレクビオはノバ…
新しい順。
Alnylam expands TRITON-CM Phase 3 enrollment target for nucresiran in ATTR-CM to 2,250 patients
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07052903 | 第3相 | 募集中 | 2030年5月28日 | 1750 | 266 施設中 45 施設が米国 |
| NCT07223203 | 第3相 | 募集中 | 2027年12月27日 | 125 | 61 施設中 11 施設が米国 |
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