アセットプロファイル

brezosiran · アルナイラム (ALNY)

適応症
ハンチントン病
別名
ALN-HTT02
企業ALNYアルナイラム

アイルニラム・ファーマシューティカルズは、RNA干渉(RNAi)治療薬の研究におけるリーダーです。RNAiは、細胞内で遺伝子発現を配列特異的に抑制・調節する、自然に存在する生物学的経路です。アイルニラムの商業化されているRNAi治療薬には、オンパトロ(hATTRアミロイドーシス用)、アンヴトラ(hATTRアミロイドーシス用)、ギブラリ(急性肝性ポルフィリン症用)、オクスルモ(原発性高シュウ酸尿症1型用)があり、これらはすべてアイルニラムによって開発・商業化されています。さらに、高コレステロール血症用のレクビオはノバ…

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