Alnylam、ブレゾシランに関するハンチントン病の第1b相の良好なデータを報告

ブレゾシラン（ALN-HTT02）の初期第1b相結果では、3ヶ月時点で平均CSF変異ハンチンチン減少率60-64%（個別では最大83%）が示され、良好な安全性と年2回投与の可能性が確認されました。Alnylamは規制当局との調整次第で2027年にプラセボ対照の主要試験を開始する予定です。このデータはEHDN Congressで発表され、2026年10月26日のRNAi Roundtableで議論されます。

主要事実

提出: 2026年10月23日 07:45
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: ALNYアルナイラム
アセット: brezosiran
出典: 企業プレスリリース
信頼度: 出典あり
CSF mHTT減少率: 3ヶ月時点で平均60-64%（個別では最大83%）

出典の抜粋

Alnylam、ブレゾシラン（ALN-HTT02）に関するハンチントン病での深く持続的なハンチンチン低下を示す第1b相初期の良好なデータを発表 Alnylam、ブレゾシラン（ALN-HTT02）に関するハンチントン病での深く持続的なハンチンチン低下を示す第1b相初期の良好なデータを発表 Alnylam、ブレゾシラン（ALN-HTT02）に関するハンチントン病での深く持続的なハンチンチン低下を示す第1b相初期の良好なデータを発表 - 第1b相初期結果では、3ヶ月時点で脳脊髄液中変異ハンチンチンの平均減少率が60〜64%で、個別では最大83%の減少が示され、良好な安全性と忍容性および年2回投与の可能性が確認されました - - 独自の標的アプローチにより、変異ハンチンチンと短い変異HTT1aの両方を減少 - - プラセボ対照の主要

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