アセットプロファイル
nexiguran ziclumeran · インテリア (NTLA)
- 適応症
- 多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）
- 別名
- nex-z, NTLA-2001
企業
NTLAインテリア
NTLAインテリアIntellia Therapeuticsは、Crispr/Cas9を基盤とする治療薬の開発に注力する遺伝子編集企業です。Crispr/Cas9は、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9)の略であり、ゲノムDNAの特定の配列を正確に変更するための革新的な技術です。Intelliaは、この技術を用いて遺伝的疾患の治療に焦点を当てています。同社は、ATTRアミ…
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タイムライン
新しい順。
登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06128629 | 第3相 | 募集中 | 2027年12月1日 | 1200 | 132 施設中 38 施設が米国 |
| NCT06672237 | 第3相 | 募集中 | 2027年7月1日 | 60 | 14 施設中 0 施設が米国 |
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