一次情報の記録
決定級FDA 承認
Regeneron: FDAがOTOF難聴に対するOtarmeni（lunsotogene parvec-cwha）を承認
FDAはOTOF関連難聴に対する初の二重AAV遺伝子治療薬に完全承認を与えた。承認はNational Priority Voucherプログラムの下で61日間で下され、現代のFDA史上最速のBLA承認となった。
主要事実
- 提出
- 2026年4月24日 02:04
- イベント
- FDA 承認
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- OTARMENI
- 信頼度
- 出典あり
- 聴力改善
- 20例の評価可能患者のうち80%
出典の抜粋
National Priority Voucherプログラムの下で遺伝性難聴治療のための初の遺伝子治療薬をFDAが承認 FDAは、小児および成人患者におけるOTOF遺伝子関連の重度から高度の難聴を治療するための初の二重AAVベース遺伝子治療薬であるOtarmeni（lunsotogene parvec-cwha）を承認した。承認はCommissioner's National Priority Voucherプログラムの下で61日間で下され、現代のFDA史上最速のBLA承認となった。臨床試験では、20例の評価可能患者のうち80%で聴力の改善が認められた。この治療薬はRegeneron Pharmaceuticalsによって開発された。