TSHA テイシャ

Taysha、REVEALピボタル投与を完了；2027年上期に6ヶ月トップラインおよびFDAフィードバックを予定

REVEALピボタル試験における17例の投与が完了し、BLA申請の根拠となる6ヶ月中間解析が開始されました。長期Part Aデータでは、100%の患者が1つ以上の発達マイルストーンを獲得または再獲得し、12ヶ月以上持続的かつ深化する機能的改善が認められました。ピボタル6ヶ月解析のトップライン結果およびBLA申請経路に関するFDAフィードバックは、2027年上期に予定されています。

Taysha Gene Therapies:TSHA-102のBLA申請に向けたPPQキャンペーンを開始

Tayshaは2026年4月に商業製造プロセスを用いてTSHA-102のBLA-enabling Process Performance Qualification (PPQ) キャンペーンを開始し、2026年Q4に完了予定。FDAは2026年1月のType CミーティングでPPQキャンペーン戦略を承認した。このCMCマイルストーンは、Rett症候群向けTSHA-102のBLA提出予定タイムラインと製造活動を整合させる。

Taysha:ピボタル試験REVEALとASPIREの投与が2026年第2四半期に完了予定

The 8-K states that multiple patients have already been dosed in the REVEAL pivotal trial and FDA clearance has been received to start the ASPIRE trial; both trials remain on track to complete dosing in Q2 2026. Written FDA alignment was also reached on the PPQ/comparability CMC strategy that will support the planned BLA package. No new regulatory decision or PDUFA date is announced.

TSHA-102がFDAからBreakthrough Therapy指定を取得

FDAはREVEAL第1/2相Part Aのデータに基づき、Rett症候群に対するTSHA-102にBreakthrough Therapy指定を付与した。この指定はTSHA-102の治療可能性に対するFDAの認識を示すものであり、開発および審査の迅速化への道筋を提供する。

Taysha、Rett症候群を対象としたTSHA-102でFDA Breakthrough Therapy Designationを取得

FDAは、発達マイルストーンの獲得/再獲得で100%の奏効率を示したPart A REVEALデータに基づき、TSHA-102にBreakthrough Therapy Designationを付与した。同社は、6ヶ月の中間解析を含むピボタル試験プロトコルおよびSAPについてFDAとの整合を完了し、これにより早期のBLA提出をサポートする可能性がある。単群ピボタル試験の登録は2025年Q4に開始予定。