一次情報の記録
決定級トップライン結果
Taysha、REVEALピボタル投与を完了；2027年上期に6ヶ月トップラインおよびFDAフィードバックを予定
REVEALピボタル試験における17例の投与が完了し、BLA申請の根拠となる6ヶ月中間解析が開始されました。長期Part Aデータでは、100%の患者が1つ以上の発達マイルストーンを獲得または再獲得し、12ヶ月以上持続的かつ深化する機能的改善が認められました。ピボタル6ヶ月解析のトップライン結果およびBLA申請経路に関するFDAフィードバックは、2027年上期に予定されています。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Announces Completion of Dosing in REVEAL Pivotal Trial and Reports Longer- Term Clinical Data from Part A of REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 for Rett Syndrome Completed dosing of 17 patients in REVEAL pivotal trial; topline data from 6-month interim analysis and FDA feedback on next steps toward BLA submission pathway expected 1H 2027 TSHA-102 was generally well-tolerated with no treatment-related SAEs or DLTs reported as of the June 2026 data cutoff across REVEAL Phase 1/2 and pivotal trials (N=29) 100% of REVEAL Part A patients (N=12, 6-21 years) gained/regained ≥ one developmental milestone by 12 months post-TSHA-102, with consistent responses across ages and disease severity Longer-term f