CAPR カプリコール

Capricor: DeramiocelのPDUFAが2026年11月22日まで延長

FDAは2026年7月のBLA修正を重大な修正と分類し、PDUFA目標アクション日を2026年8月22日から2026年11月22日まで延長した。この修正にはHOPE-3からの24ヶ月オープンラベル延長データと、上肢機能に焦点を当てた適応の洗練を支持する追加解析が含まれる。この延長により、CBERは新しいデータを審査するための追加の3ヶ月が与えられる。

Capricor: FDA AdComm、DeramiocelのDMD心筋症に対する有効性に反対票

Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committeeは、DeramiocelのDMD心筋症に対する有効性を支持する十分なエビデンスがないと3-9で投票した。この投票は拘束力を持たず、提案された適応症より狭い範囲を対象とした。PDUFA目標審査完了日は2026年8月22日のまま。

Capricor: Lancet誌がDMDに対するderamiocelのHOPE-3第3相データを掲載

The Lancet誌がHOPE-3第3相の完全な結果を掲載し、主要評価項目を達成したことを確認した。上肢機能の低下を54%抑制（p=0.03）し、心機能への効果も示した。査読済みデータは、2026年8月22日のPDUFA日程を控え、現在もFDA審査中のBLAの基盤を形成している。

Capricor: DeramiocelのDMD向けBLAに関するFDA諮問委員会を7月29日に開催

文書は、Duchenne型筋ジストロフィーに対するDeramiocelのBLAについて、FDA諮問委員会の会合が2026年7月29日に予定されていることを確認している。同社はFDAのすべての要請に対応済みであり、Phase 3 HOPE-3試験の結果では主要評価項目であるPUL 2.0で統計学的に有意な利益が示されたと述べている。ブリーフィング資料は、同社が既に廃止されたとみなしている旧版SAPに基づく事後解析を参照している。

細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会；通知の修正－Capricor, Inc.のDeramiocel（ヒト同種心筋球由来細胞）に関する生物製剤承認申請（BLA）125842

米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会（委員会）の会議通知の修正を発表する。この会議は2026年6月29日の連邦官報で発表された。修正は、DATES、ADDRESSES、およびSUPPLEMENTARY INFORMATION：Procedureの部分の変更を反映するために行われる。その他の変更はない。

細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会;会議開催通知;パブリックドケットの設置;意見募集-Capricor, Inc.によるDeramiocel(ヒト同種心臓球由来細胞)に関する生物製剤承認申請(BLA)125842について

米国食品医薬品局（FDA）は、Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee（委員会）の今後の公開諮問委員会会議を発表する。委員会の一般的な役割は、規制上の問題についてFDAに助言と提言を行うことである。会議は一般公開される。FDAは本文書に関する一般からの意見を募集するためのドケットを設置する。

Capricor:DMDにおけるDeramiocel BLAのFDA諮問委員会、2026年7月29日に設定

FDAの細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会は、2026年7月29日にDuchenne型筋ジストロフィーに対するCapricor社のDeramiocel BLAを審査するため招集される。会議は2026年8月22日のPDUFA目標アクション日を前に開催される。BLAはPhase 2 HOPE-2試験、HOPE-2-OLE試験およびPhase 3 HOPE-3試験のデータに基づいている。

Capricor: FDA、DeramiocelのBLA諮問委員会を2026年7月29日に予定

FDAは2026年7月29日にCellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committeeの会合を予定し、DeramiocelのBLAを審査する。この会合では、申請を支持するPhase 2 HOPE-2、HOPE-2-OLEおよびPhase 3 HOPE-3のデータが議論される。PDUFA目標審査完了日は2026年8月22日のまま変更なし。

Capricor、PPMD 2026でHOPE-2 OLE 5年データおよびHOPE-3 Ph3データを発表

Capricorは、持続的な骨格筋および心臓の利益を示すHOPE-2 OLE 5年データを、2026年6月のPPMD 2026年次会議で、以前に報告されたHOPE-3第3相結果とともに発表する。第3相試験は主要評価項目であるPUL 2.0（p=0.03）と主要な心臓評価項目であるLVEF（p=0.04）を達成した。同社は、2026年8月22日のPDUFA日を前にBLAがFDA審査中であると述べている。

Capricor: Deramiocel BLA、FDA審査中; PDUFA 2026年8月22日

FDAはClass 2再提出を受理し、DMD向けDeramiocel BLAの全面審査を再開、PDUFA目標アクション日を2026年8月22日に設定しました。ラベル議論は近日中に開始される見込みです。HOPE-3第3相試験は主要評価項目およびすべてのType I error制御副次評価項目を達成し、BLAを支持しています。

Capricor: DeramiocelのPDUFA日が2026年8月22日に設定

FDAはDeramiocelに優先審査を付与し、PDUFAアクション日を2026年8月22日と定めた。Nippon ShinyakuおよびNS Pharmaに対する米国流通契約に関する訴訟が提起されたにもかかわらず、審査スケジュールは変更されていない。

Capricor: DeramiocelのBLAがFDA審査中、PDUFA 2026年8月22日

FDAはDMD向けDeramiocel BLAのClass 2再提出を受理し、PDUFA目標アクション日を2026年8月22日に設定した。HOPE-3第3相試験は主要評価項目であるPUL v2.0と主要な心機能評価項目であるLVEFを達成し、MDA 2026で最新データが発表された。サンディエゴのGMP施設はFDAのPre-Approval Inspectionに合格し、商業発売の準備が整っている。

Capricor、Deramiocel BLAのPDUFA日を2026年8月22日に設定

FDAは2025年7月のCRLを解除し、Deramiocel BLAの審査をClass 2再提出として再開した。新たなPDUFA目標アクション日は2026年8月22日に設定され、現時点で審査上の問題は確認されていない。