Ultragenyx: DTX401 PDUFA日付が2026年第3四半期に設定

DTX401のBLAローリング提出は2025年12月に完了しました。FDAは現在、2026年第3四半期にPDUFA目標アクション日を割り当てており、GSDIa向けこのAAV遺伝子治療薬の潜在的承認に向けた明確な規制タイムラインを確立しています。

主要事実

提出: 2026年1月12日 12:45
イベント: PDUFA 日設定
方向: ポジティブ
企業: RAREウルトラジェニクス
アセット: pariglasgene brecaparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年8月23日 · 結果未記録

出典の抜粋

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Provides Financial and Business Updates at J.P. Morgan Annual Healthcare Conference Preliminary 2025 total revenue of $672 million to $674 million, exceeding top end of guidance Preliminary cash and investments of approximately $735 million as of December 31, 2025 Anticipated 2026 catalysts include two potential approvals and pivotal Phase 3 data from the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – January 12, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultra-rare genetic diseases, today reported preliminary unaudited 2025 revenue results, cash and investments at year end 2025, and p

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