Ultragenyx、GSDIa向けDTX401のBLAローリング申請を完了

Ultragenyxは、GSDIa向けDTX401（pariglasgene brecaparvovec）のBLAローリング申請をFDAに完了した。2025年8月に非臨床および臨床モジュールが提出された後、今回の申請には最終CMCモジュールが含まれる。本申請は、52名の治療患者においてコーンスターチ摂取量の減少、正常血糖の維持、生活の質の改善を示した第3相GlucoGene試験のデータに基づいている。

主要事実

提出: 2025年12月30日 21:11
イベント: 申請提出
方向: ポジティブ
企業: RAREウルトラジェニクス
アセット: pariglasgene brecaparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり

出典の抜粋

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

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