Ultragenyx: DTX401 PDUFAを2026年8月23日に設定

FDAはGSDIa向けDTX401 BLAを受理し、PDUFAアクション日を2026年8月23日に設定した。また、MPS IIIA向けUX111 BLAについても2つ目のPDUFA日として2026年9月19日が設定された。これら2つの今後のアクション日は、同社の遺伝子治療パイプラインにおける次の規制上のマイルストーンとなる。

主要事実

提出: 2026年8月4日 20:09
イベント: PDUFA 日設定
方向: 中立
企業: RAREウルトラジェニクス
アセット: pariglasgene brecaparvovec
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年8月23日 · 結果未記録

出典の抜粋

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

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