アセットプロファイル
pariglasgene brecaparvovec · ウルトラジェニクス (RARE)
- 適応症
- 糖原貯蔵病Ia型（GSDIa）
- 別名
- DTX401, DTX401 AAV gene therapy
企業
RAREウルトラジェニクス
RAREウルトラジェニクスUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、米国に拠点を置くバイオ医薬品企業です。同社は、重篤な希少疾患および超希少疾患、特に衰弱性の遺伝性疾患の治療薬となる新規製品の特定、取得、開発、商業化を行っています。同社の医薬品ポートフォリオには、Crysvita、Dojolvi、Mepseviiが含まれます。Crysvitaは、1歳以上の成人および小児患者におけるX連鎖低リン血症（XLH）の治療に適応があります。Mepseviiは、ムコ多糖症VIIの治療において小児および成人患者に適応があります。同社…
カレンダー上の予定
タイムライン
新しい順。
決定級
2026年8月19日
00:00
RAREウルトラジェニクス登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT03517085 | 第1/2相 | 完了 | 2021年11月2日 | 12 | 6 施設中 3 施設が米国 |
| NCT05139316 | 第3相 | 完了 | 2024年2月20日 | 49 | 20 施設中 9 施設が米国 |
ウルトラジェニクス のその他の資産
同じ企業のこのセクターで追跡中のその他の医薬品・候補。