アセットプロファイル
UX111 · ウルトラジェニクス (RARE)
- 適応症
- サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）
- 別名
- rebisufligene etisparvovec
企業
RAREウルトラジェニクス
RAREウルトラジェニクスUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、米国に拠点を置くバイオ医薬品企業です。同社は、重篤な希少疾患および超希少疾患、特に衰弱性の遺伝性疾患の治療薬となる新規製品の特定、取得、開発、商業化を行っています。同社の医薬品ポートフォリオには、Crysvita、Dojolvi、Mepseviiが含まれます。Crysvitaは、1歳以上の成人および小児患者におけるX連鎖低リン血症（XLH）の治療に適応があります。Mepseviiは、ムコ多糖症VIIの治療において小児および成人患者に適応があります。同社…
カレンダー上の予定
タイムライン
新しい順。
登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT02716246 | 第2/3相 | 募集中 | 2029年3月1日 | 36 | 5 施設中 2 施設が米国 |
| NCT04360265 | 第3相 | 招待制で登録 | 2027年8月1日 | 41 | 4 施設中 1 施設が米国 |
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