Ultragenyx Receives FDA Approval for FAYUVI (UX111) in MPS IIIA

FDAは小児のMPS IIIA（サンフィリッポ症候群A型）患者に対するFAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111）の標準的な完全承認を付与しました。これは当該適応症に対する初の承認治療薬であり、Ultragenyxにとって2番目の遺伝子治療薬承認です。同社はPriority Review Voucherも取得しました。

主要事実

提出: 2026年9月17日 19:55
イベント: FDA 承認
方向: ポジティブ
企業: RAREウルトラジェニクス
アセット: UX111
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年9月19日 · 承認

出典の抜粋

8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): September 17, 2026 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-

SEC 8-K