一次情報の記録
重要申請受理
Ultragenyx:FDAがUX111のBLAを受理し、PDUFA日を2026年9月19日に設定
FDAはMPS IIIAに対する加速承認のためUX111（rebisufligene etisparvovec）の再提出BLAを受理し、PDUFAアクション日を2026年9月19日に設定した。再提出には、8年までのフォローアップデータが含まれており、自然歴と比較して持続的な臨床改善を示した。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,