MIRM ミラム

brelovitug · NCT07454837 レジストリ更新

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Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

PROGRESS Cohort 2は24週時点で有効性エンドポイントを達成し、zilurgisertibが総HO病変体積を8.09 cm³減少させた（プラセボは+9.14 cm³）のに対し、新規HO病変をすべての治療患者で予防し、CAJIS関節可動域スコアを改善しました。安全性はCohort 1と一貫しており、新たなシグナルはありませんでした。これらのデータは、既存の承認（12歳以上）を6歳から12歳未満の小児に拡大するためのsNDA申請を2027年上半期にサポートします。

Mirum、LIVMARLI（maralixibat）の第3相EXPANDトップライン結果を報告

Mirumは2026年10月12日に投資家向け電話会議を開催し、超希少胆汁うっ滞性肝疾患におけるLIVMARLI（maralixibat）の第3相EXPAND試験のトップライン結果を共有します。これは6ヶ月以上の患者（胆道閉鎖症を含む）を対象としたランダム化プラセボ対照試験から得られた主要有効性および安全性データの初回開示です。

brelovitug · NCT07200908 レジストリ更新

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maralixibat · NCT06553768 レジストリ更新

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Mirum Pharmaceuticals: FDAがAtebrioz（zilurgisertib）をFOPに対して承認

FDAは、線維異形成性骨化進行症の成人および12歳以上の小児患者における新規異所性骨化の体積を減少させるためにAtebrioz（zilurgisertib）錠を承認しました。これはFOPに対する3番目の承認治療薬となります。

MirumがBrelovitugのHDVに対する第3相AZURE-1試験のトップライン結果を報告

Mirumは2026年9月28日の投資家向け電話会議で、慢性デルタ型肝炎におけるbrelovitugの第3相AZURE-1試験のトップライン結果と、第2b相部分の48週間データを発表します。これはこの資産のピボタル試験における初の臨床的有効性結果の公表となります。

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDAがAtebrioz (zilurgisertib)を承認

FDAは2026-09-25にAtebrioz (zilurgisertib)を2026年の新規薬剤承認第44号としてリストに掲載: 線維異形成性骨化症の成人および12歳以上の小児患者における総異所性骨化の量を減少させるため

Mirum、zilurgisertibのインライセンスを取得; FDAが2026年9月26日のPDUFAを設定

MirumはFOP向けにIncyteからzilurgisertibの世界独占権を取得した。FDAはNDAを受理し、優先審査を付与し、PDUFA日を2026年9月26日とした。申請はピボタルな第2相PROGRESS試験に基づく。

Mirum: VISTAS Phase 2b volixibat、PSCで主要評価項目を達成

VISTAS Phase 2b試験は主要評価項目を達成し、PSC患者における中等度から重度の掻痒症に対して、プラセボ調整後1.64ポイントの統計的に有意な改善を示した（p<0.0001）。同社は2026年夏にFDAとのpre-NDAミーティングを予定し、2026年後半にNDA提出を計画している。PBCを対象とした別試験VANTAGE Phase 2bのトップライン結果は2027年Q1に予定されている。

Mirum、maralixibatの第3相EXPAND試験の登録を完了

Mirumは、稀少な追加の胆汁うっ滞性肝疾患における胆汁うっ滞性そう痒症を対象としたmaralixibatの第3相EXPAND試験の登録完了を発表した。本試験は、Alagille症候群およびPFICにおける現在の承認を超えた潜在的な適応拡大を支持するよう設計されている。主要解析データは2026年Q4に予定されている。

Mirum、Livmarli特許をめぐり4社のANDA提出企業を提訴

Mirumは、Sandoz、Annora、Zydus、ZenaraがLivmarliのジェネリック医薬品についてANDAを提出したことを受け、デラウェア地区裁判所でこれら4社に対し特許侵害訴訟を提起した。この訴訟により、Orange Bookに記載された最後の特許が満了するまで、ジェネリック医薬品のFDA最終承認を自動的に30ヶ月間阻止する30ヶ月間の自動停止が発動される。

Mirum、Bluejay買収でbrevolitug（HDV）取得；第3相トップラインは2026年下半期

MirumはBluejay Therapeuticsの買収に関する最終合意を締結し、HDV向け第3相モノクローナル抗体であるbrevolitugの世界的な権利を取得した。AZURE登録プログラムは登録を継続しており、トップラインデータは2026年下半期、潜在的なBLA申請は2027年に予定されている。

Mirum、Livmarli（maralixibat）に関するParagraph IV通知を受領

SandozはLivmarliのジェネリック版の承認を求めるANDAを提出し、Orange Bookに記載された5件の特許が無効、執行不能または非侵害であると主張した。Mirumは45日以内に提訴する意向であり、これによりANDAの最終FDA承認を阻止する30ヶ月間の停止が発動される。