SRRK スカラー・ロック

Scholar Rock: FDAがISEMBYLD（apitegromab-mstn）をSMA向けに承認

FDAは、SMN2背景療法を受けている2歳以上のSMA患者を対象とした初の筋肉標的療法として、ISEMBYLDの完全承認を付与した。この承認は、HFMSEスケールで統計的に有意な運動機能改善を示した第3相SAPPHIRE試験のデータに基づく。米国での商業発売が開始され、数日以内に製品が出荷される。

Scholar Rock Holding Corporation · FDAがIsembyld (apitegromab-mstn)を承認

FDAはIsembyld (apitegromab-mstn)を2026年の新規医薬品承認#39として2026-09-11にリスト: 現在SMN2標的治療を受けている2歳以上の成人および小児患者の脊髄性筋萎縮症の治療のため

Scholar Rock: アピテグロマブのFSHDに対するFDAファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定

FDAはFSHDに対するアピテグロマブにファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を付与した。遺伝子確認されたFSHDの成人約60名を対象に、アピテグロマブ10 mg/kgとプラセボを比較評価する第2相FORGE試験の投与が開始された。

Scholar Rock: apitegromab BLA審査は第2充填仕上げ施設で継続; PDUFA 2026年9月30日

apitegromab BLAのFDA審査は、OAI分類によりCatalent Indiana施設が除外されたため、第2充填仕上げ施設のみで進行する。PDUFAアクション日は2026年9月30日のまま変更なく、企業は承認後即時の米国発売準備が整っていると述べている。

Scholar Rock: apitegromab BLA、2026年9月30日までにFDA決定予定で順調に進展

BLA審査は、2つの独立したフィルフィニッシュ施設で進んでおり、それぞれが承認への独立した道筋を表しています。第2施設のデータパッケージが提出され、FDA審査中です。同社は、2026年9月30日のPDUFA日までにいつでも承認される可能性がある場合に備え、承認後即座に米国で発売する準備ができていると述べています。

Scholar Rock: アピテゴロマブMAAに対するCHMP意見が2026年後半に延期

EMAはCatalent Indiana充填仕上げ施設のFDA再分類を待ってCHMP意見を発行する予定です。再分類が行われた場合、意見は2026年後半に予定されています。そうでない場合、Scholar Rockは米国BLAに既に含まれている第2の充填仕上げ施設に切り替えます。

Scholar Rock: FDA、apitegromabのBLAを受理; PDUFAは2026年9月30日

FDAはSMA向けapitegromabのBLAを受理し、PDUFAアクション日は2026年9月30日。申請には2つの充填仕上げ施設が含まれており、そのうちの1つ（Catalent Indiana）はすでに再検査済み。同社は承認後、即時米国発売の準備を整えている。

Scholar Rock、SMA向けapitegromabのBLAを再提出

Scholar Rockは、2025年9月のCatalent Indianaの充填・仕上げに関するCRLに対応した後、apitegromabのBLAをFDAに再提出した。再提出には、米国第2の充填・仕上げ施設が含まれ、2026年3月3日のType CミーティングでのFDAガイダンスに沿ったものとなっている。FDAの受理は30日以内に予定されており、PDUFAアクション日は2026年9月下旬と予想されている。

Scholar Rock: apitegromab BLA再提出はCatalent再検査後に2026年予定

同文書によると、Scholar RockはFDAがCatalent Indiana施設を再検査し成功した後にapitegromabのBLAを再提出する計画である。FDAとの建設的な会議では追加の是正措置は求められなかった。また、同社はEMAのMAA審査が進行中で、2026年半ばに決定が予想され、承認後2026年に米国および欧州での発売が予定されていると報告している。

Scholar Rock: apitegromab BLA再提出および米国発売は2026年に予定

同社は2025年9月にCRLを受領した後、FDA承認を経て2026年にBLA再提出および米国発売を予定しているとガイダンスを更新した。FDAは2026年初頭にCatalent Indiana（Novo Nordisk）と会合を予定し、Bloomington充填仕上げ施設における是正措置の進捗を確認する。EMA MAAの決定は2026年半ばに予定されている。

SRRK:Catalent Indiana工場、OAI判定後にFDA警告書を受領

FDA issued warning letter to Catalent Indiana (Novo Nordisk) following July 2025 Form 483; facility inspection classified as official action indicated. Company held Type A meeting Nov 12 2025 and still guides BLA resubmission and launch of apitegromab in SMA during 2026.

Scholar Rock、apitegromabのBLAに関するFDA Type Aミーティングを完了

Scholar Rockは2025年11月12日、SMA向けapitegromab BLAについてFDAと建設的なType Aミーティングを実施した。Catalent Indiana（Novo Nordisk）は、fill-finish施設の是正措置が年末までに再検査準備完了予定であることを確認した。BLAの再提出および米国での発売は2026年に予定されている。

Scholar Rock、SMA向けapitegromabでFDAよりCRLを受領

FDAはapitegromabのBLAに対しComplete Response Letterを発行し、Catalent Indianaの充填・仕上げ施設における観察事項のみを指摘した。有効性、安全性、または原薬に関する問題は指摘されなかった。Scholar Rockは、Catalent Indianaが観察事項を解決した後にBLAを再提出する予定である。

Scholar Rock, Inc. · 完全回答書 (BLA 761463)

FDAはBLA 761463に対する完全回答書を2025-09-22に発行した。